Der Plan der Fed für 2020? Bringen Sie lang erwartete Innovation zu Nierenerkrankungen

Mit Beginn des Jahres 2020 hat sich die Bundesregierung zum Ziel gesetzt, Innovationen in einen Gesundheitsbereich zu bringen, von dem jeder siebte Amerikaner betroffen ist und der die Regierung mehr kostet als die NASA und das Handelsministerium zusammen, aber seit den 1970er Jahren keine größeren Innovationen mehr gesehen hat.

Dieser Bereich ist Nierenerkrankungen. Sowohl Ed Simcox, Chief Technology Officer von HHS, als auch Eric Hargan, stellvertretender Sekretär von HHS, sprachen diese Woche bei separaten Veranstaltungen in San Francisco über das Thema, und keiner von beiden hackte Worte, als er das Ausmaß des Problems beschrieb — oder den Mangel an echter Bewegung.

Nierenerkrankung: Ein 35 Milliarden Dollar schweres schwarzes Loch

„Wenn Sie einen Patienten von 1978 an in 40 Jahren Dialyse bringen würden, wie anders wäre diese Erfahrung?“ Hargan fragte eine Menge von Innovatoren bei der Health 2.0 VentureConnect Veranstaltung am Montagabend. „Eigentlich gar nicht so anders. Es wäre ein Flachbild-TV zu sehen. Es gäbe ein iPhone zum Lesen anstelle eines Stapels Zeitschriften. Wahrscheinlich hättest du einen besseren Lay-Z-Boy zum Sitzen. Aber es würde wahrscheinlich nichts grundlegend anderes an der Erfahrung sein.“Im Jahr 2019, wie 1972, als Richard Nixon das Gesetz über Nierenerkrankungen im Endstadium unterzeichnete, bedeutet die Therapie von Nierenerkrankungen meist zwei Dinge: Dialyse, ein teures, zeitintensives und oft lebenslanges stationäres Verfahren; und für ein paar Glückliche die Transplantation einer gespendeten Niere. Und dank Nixons Unterschrift bleibt CMS verpflichtet, für ersteres 35 Milliarden Dollar pro Jahr zu zahlen.“Es war buchstäblich ein Zwei-Absatz, Drei-Absatz-Abschnitt im Medicare Act, der im Grunde sagte, dass wir uns um Menschen mit Dialyse und Transplantation kümmern werden, alle Menschen für immer“, sagte Dr. John Sedor, Vorsitzender der KidneyX Lenkungsausschuss, sagte MobiHealthNews in einem Interview Ende letzten Jahres. „Und ich denke, der Kongress dachte damals, es würden 15.000 Menschen und 100 Millionen Dollar sein. Jetzt sind es 600.000 Menschen und 35 Milliarden Dollar.“Im Laufe der Jahre gab es einige Innovationen, aber sie waren eher inkrementell als störend — ein starker Kontrast zu Bereichen wie der Krebsbehandlung oder HIV, in denen die Behandlung dramatisch anders aussieht als 1978.“Dialyse war eine Wundertherapie für seine Zeit, aber sie hat sich in 60 Jahren nicht verändert“, sagte Simcox auf der Bühne des Startup Health Festivals neben Sara Holoubek, deren Beratungsfirma Luminary Labs mit HHS an Niereninnovationen arbeitet. „Die Technologie ist genau die gleiche. Wir haben die Maschinen kleiner gemacht, wir haben Filtrationstechnologie hinzugefügt, aber um auf Ihre Frage zurückzukommen, warum hören wir nicht mehr über Nierenerkrankungen, wenn sie die neunthäufigste Todesursache in den USA sind?“

Warum eigentlich? Ein Grund, sagte Simcox, ist, dass Nierenerkrankungen stromabwärts von Erkrankungen wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Diabetes liegen, die manchmal als die dringlichere Krise der öffentlichen Gesundheit angesehen werden. Sedor räumte ein, dass Dialyse ein großes, garantiertes Geschäft für zwei Unternehmen ist, die mehr oder weniger ein Duopol in den USA bilden. – DaVita und Fresenius. Und dank Nixon ist es auch ein Monopson (ein Markt mit nur einem Käufer). Für DaVita und Fresenius gibt es wenig Grund, in disruptive Innovationen zu investieren, wenn die staatlichen Kontrollen immer wieder kommen. Und für Möchtegern-Disruptoren ist ein Markt mit einem Zahler und zwei mächtigen etablierten Unternehmen einschüchternd — und nicht gerade ein Leuchtfeuer für Investitionen.

Andere Hemmnisse bestehen auf der regulatorischen Seite. Zum Beispiel, sagte Simcox, Regeln zum Schutz von Organspendern und Empfängern sind viel zu anstrengend geworden.

„Dialyse ist großartig für das, was sie ist. Es ist eine gute Therapie, aber wirklich die beste Therapie ist eine Transplantation „, sagte er zu Holoubek. „Wir haben Probleme, die wir dort angehen müssen. Wir verschwenden Organe in den USA; Die Lieferkette ist unterbrochen. Und vieles hat mit der Regierung und den Regeln zu tun. Die Art und Weise, wie wir Organisationen bewerten, die Organe beschaffen und an Empfänger liefern, die Regeln sind geheimnisvoll und sie schaffen Fehlanreize und sie schaffen ein wahrgenommenes Risiko für Menschen, die diese Organe beschaffen.“

Eine neue Hoffnung für Nierenpatienten

Im vergangenen Jahr hat die Trump-Regierung deutlich gemacht, dass der Status quo der Innovationsstagnation beendet werden muss. Im Juli unterzeichnete Präsident Donald Trump eine Executive Order, die HHS anweist, eine Reihe von Initiativen zur Stimulierung von Innovationen in diesem Bereich zu ergreifen. Die unverbindliche Anordnung setzt mehrere Prioritäten: Schaffung einer Sensibilisierungskampagne, Änderung der Zahlungen für die präventive und interventionelle Versorgung und Forcierung der Reform der Regeln für die Organbeschaffung. „Es gab 15.000 Executive Orders und es gibt 12, die spezifisch für das Gesundheitswesen sind, aber dies ist die erste Executive Order, die jemals einen umfassenden Ansatz zur Lösung eines bestimmten Krankheitszustands oder einer Reihe von Krankheiten verfolgt“, sagte Simcox. „Wir erkannten, dass wir ein großes Problem zu bewältigen hatten und dass wir einen Ökosystem-Ansatz verfolgen und über das Kontinuum der Pflege schauen mussten, schauen, was Patienten durchmachen, schauen Sie sich den Stand der Wissenschaft an und vor allem für CMS und für HHS, schauen Sie sich an, wie wir für diese Pflege bezahlen.“

Simcox sagte, dass CMS in Kürze zwei neue Regeln einführen wird, die sich auf die Zahlungsseite konzentrieren und es der Regierung erleichtern werden, Therapien zu bezahlen, die über die traditionelle Dialyse hinausgehen.

„Wir haben grundsätzlich zwei Regeln“, sagte er. „Eine ist eine obligatorische Regel und eine ist ein Opt-In-Regelmodell. Und das Opt-In hat grundsätzlich drei Zahlungsströme. Ich werde nicht auf das Wesentliche eingehen, wie das funktioniert, aber ich verstehe, dass viele Leute wirklich hart daran arbeiten, herauszufinden, wie man von der Bezahlung einer Pflegeeinheit zur Wertsteigerung übergeht, um die Patienten wirklich positiv zu beeinflussen.“In ähnlicher Weise erwähnte Hargan, dass CMS und die FDA beide nach Möglichkeiten suchen, ihre jeweiligen regulatorischen Hebel zu nutzen, um die Situation zu verbessern.

„Einige der Bereiche, die wir in die Abteilung zurückgeführt haben, waren, wie wir mit Anreizen, die wir haben, mehr technologischen Fortschritt vorantreiben können — Erstattung und Regulierung, die in erster Linie die beiden Hebel sind, die wir innerhalb der Abteilung haben. Jetzt haben wir versucht, das Anreizsystem zu lösen, indem wir neue Technologien hinzugefügt haben, zusätzliche Zahlungen geleistet haben, in der Lage waren, das Niveau dessen, was wir für neue Technologien bezahlen können, zu erhöhen und dann auch neue Modelle wie die Grundversorgungsmodelle, die Nierenversorgungsmodelle und andere Dinge zu schaffen, die es uns ermöglichen, kreativ in Bezug auf die Bezahlung neuer Technologien zu handeln.“

Simcox sagte, die Abteilung schlafe auch nicht mit der Richtlinie zur Sensibilisierungskampagne.“Wir haben ein echtes Problem mit primären Bezugspersonen, die zwar Typ-2-Diabetes verstehen und andere bekannte Krankheitszustände verstehen, aber viele von ihnen nicht genau wissen, wie sie Nierenerkrankungen in ihren früheren Stadien behandeln sollen. Und in der Tat, die meiste Zeit, die Menschen nicht lernen, dass sie eine Nierenerkrankung haben, bis Stadium vier der Krankheit oder bis sie in Nierenversagen gehen „, sagte er. „Wir haben viel zu tun, um die Grundversorgung und die Patienten zu schulen, damit sie bessere Fürsprecher für sich selbst werden und neugieriger darauf werden können, was Nierenerkrankungen für sie bedeuten.“

Sedor glaubt, dass sich die Executive Order letztendlich als echter Katalysator für lang erwartete Veränderungen erweisen wird.“Ich denke, wir sind an einem echten Wendepunkt“, sagte er. „Es gibt eine große Begeisterung, dass wir Auswirkungen haben werden. Ich denke, wir haben die Bedeutung der Politik unterschätzt, die Nadel zu bewegen, um das Leben der Patienten in unserem Bereich zu verbessern, oder wir hatten Schwierigkeiten, das zu tun. Und ich sehe jetzt eine echte Veränderung darin. Ich bin also optimistisch, dass die Dinge zusammenkommen und das Leben für Menschen mit Nierenerkrankungen und für Pflegekräfte verbessern werden. Und ich denke, es gibt eine Menge Appetit da draußen, sich in diesem Raum zu engagieren.“

The X factor

All diese regulatorischen Reformen sind schön und gut, aber für Innovatoren und Technologen könnte der aufregendste Aspekt der Executive Order der Abschnitt „Förderung der Entwicklung einer künstlichen Niere“ sein, ein Ziel, das HHS im Rahmen einer öffentlich-privaten Partnerschaft mit der American Society of Nephrology verfolgt.

Obwohl das Projekt nicht ausdrücklich mit der X Prize Foundation verbunden ist, lässt es sich ungeniert von der von Peter Diamandis gegründeten Gruppe inspirieren, mit der sie in einer frühen Phase des Projekts zusammengearbeitet haben.“Ich bin sicher, ihr alle kennt die X Prize Foundation“, sagte Simcox. „Die Idee ist, Geld zu sammeln und Preise zu vergeben, um Lösungen für Probleme zu finden, mit denen die Menschheit konfrontiert ist. Wir dachten, das wäre in diesem Fall ein hervorragendes Modell für uns.“

Aber KidneyX ist kein einmaliger Preis. Die Initiative hat bereits erhebliche Preisgelder vergeben und hat einen Rollout-Plan, um mehr zu verschenken.

„Wir beginnen mit der Neugestaltung der Dialyse“, sagte Simcox. „Wir haben bereits 15 Preise in Höhe von 75.000 US-Dollar pro Stück vergeben, nur um Ideen zu entwickeln, Ideen aufzudecken und Bewusstsein und Dringlichkeit zu schaffen. Die nächste Phase dafür — und wir sind mittendrin, das ist unsere Proof-of-Concept-Phase – das ist die Bridge-Phase. Wir wollen anfangen, diese Dinge zu verwirklichen, wir wollen Geschäftsmodelle reifen sehen und alles, also werden wir in der zweiten Phase drei Preise von $ 500.000 pro Stück verlosen.“

In der dritten und letzten Phase der Neugestaltung der Dialyse wird die Regierung Preise für die Kommerzialisierung vergeben und gleichzeitig Innovatoren mit den Teams der FDA und des CMS verbinden.“Eines der coolen Dinge daran ist, dass es wirklich alle wichtigen Akteure am Tisch des Lenkungsausschusses hat, obwohl es eine Bundesbehörde ist, Vertreter sind von Amts wegen“, sagte Sedor. „Aber Sie haben Leute von CMS, die die Dialyse finanzieren. Sie haben Leute von der FDA, Leute von NIH. Sie haben es also mit diesem Silo-Problem zu tun. Weißt du, alle reden miteinander. Ich denke, es gibt eine große Chance für Innovationen, jetzt Auswirkungen zu haben.“

Die Neugestaltung der Dialysephase des Preises hat ein breites Mandat, konzentriert sich jedoch immer noch auf die Behandlung, die den größten Teil der Bundesausgaben für Nierenerkrankungen ausmacht.“Ich denke, der Hauptschmerzpunkt ist, dass die Behandlung jetzt von der Dialyse dominiert wird“, sagte Sedor. „Und die Leute müssen dreimal pro Woche zur Dialyse gehen, sie werden 12 Stunden pro Woche dialysiert. Und unsere Nieren arbeiten 24-7. Also ich denke, wissen Sie, die niedrig hängenden Früchte, zumindest, wissen Sie, eine offensichtliche Sache ist die Förderung der Innovation in der Nierenersatztherapie und tragbar, implantierbar, künstlich, mit, Wissen Sie, Gewebeimplantation, vielleicht Xenographie bei der Transplantation. Ich denke, das ist, wo der frühe Fokus sein wird.“

Aber spätere Phasen des Preises werden Innovatoren ermutigen, größer zu denken.“Ich denke, unsere Bestrebungen sind breiter als das“, sagte er. „Wir möchten uns mit besseren Therapien und Möglichkeiten befassen, um Menschen zu identifizieren, die wirklich ein Risiko für Nierenerkrankungen oder ein Risiko für eine Verschlechterung der Nierenerkrankung haben.“Das ultimative Ziel, das in der Executive Order angegeben ist, ist schließlich die Schaffung einer künstlichen Niere.“Die Executive Order weist uns direkt an, nach einer künstlichen Niere zu suchen, und das ist wirklich unser Moonshot“, sagte Simcox. „Wir wissen, dass es nicht über Nacht passieren wird, wir wissen, dass wir viel zu tun haben, um dorthin zu gelangen, aber wir haben einen Plan, wir haben Ausdauer und wir sind ziemlich optimistisch. Wie sieht Erfolg aus? Wie Erfolg aussieht, ist die Schaffung einer Möglichkeit, Menschen mit einer künstlichen Niere von der Dialyse zu befreien. Es könnte eine implantierbare Niere oder eine tragbare Niere sein. Es kann keines dieser Dinge sein. Es kann ein neues Therapeutikum sein, es kann etwas Digitales sein. Nichts ist vom Tisch.“

Patienten am Tisch

Während des gesamten Preisprozesses stellt HHS sicher, dass die Stimmen der Patienten gehört werden, einschließlich der Einführung eines zusätzlichen Preises, der Patient Innovator Challenge.

„Das ist etwas, was mir sehr am Herzen liegt“, sagte Simcox. „Wir müssen verstehen, was Patienten durchmachen. Mein Büro ist also zuständig für Human-Centered Design und Design Thinking. Journey Mapping, sich in die Lage eines Benutzers, eines Patienten oder eines Kunden zu versetzen, ohne das können wir nicht erfolgreich sein. Also haben wir einen weiteren Preis ausgeschrieben, und dieser soll geduldige Innovatoren belohnen. Viele von ihnen sitzen viele Stunden in der Woche auf Dialysestühlen und haben sich Hacks für ihre eigene Pflege ausgedacht, sie haben Gedanken. Warum sieht dieses Gerät so aus? Es ist schmerzhaft und es ist peinlich, ich denke, ich könnte etwas Besseres entwerfen.“

Sedor erwähnte, dass der KidneyX-Lenkungsausschuss mindestens einen Patienten umfasst und nach zusätzlichen Möglichkeiten sucht, Patientenstimmen einzubeziehen.

„Wenn ich als Doc spreche, weißt du was? Was ich will, ist nicht unbedingt das, was meinen Patienten die ganze Zeit wichtig ist, und das habe ich in Pik gelernt „, sagte er. „Bei einer Reihe von Initiativen, an denen ich persönlich beteiligt bin, sind die Patienten von Anfang an dabei, und die Patienten sind sehr wichtig, um zu definieren, worauf sich KidneyX konzentrieren sollte.“Letztendlich geht es bei KidneyX um Zusammenarbeit, und die Stimme des Patienten muss einbezogen werden.

„Das ist es, was ich an diesem Ansatz mag. Es ist ein Ökosystemspiel „, sagte Holoubek. „Als wir anfingen, mit HHS zu arbeiten, war ich überrascht, wie viele Menschen sich nicht als Teil der Lösung sahen. Es verwirrt den Verstand. Egal, ob Sie ein Patient oder eine Pflegekraft, ein Gewebeingenieur oder ein Datenwissenschaftler sind, Sie haben wahrscheinlich eine Möglichkeit, zu Kidney X und letztendlich zur Lösung beizutragen.”

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