¿El plan de la Fed para 2020? Llevar la tan esperada innovación a la enfermedad renal

A medida que se pone en marcha 2020, el gobierno federal ha puesto su mira en llevar la innovación a un área de la salud que afecta a uno de cada siete estadounidenses y cuesta al gobierno más que la NASA y el Departamento de Comercio juntos, pero no ha visto una innovación importante desde la década de 1970.

Esa área es la enfermedad renal. Ambos HHS Director de Tecnología de la Ed Simcox y HHS Diputado Secretario Eric Hargan abordado el tema en eventos separados en San Francisco esta semana, y ni picada palabras al describir la magnitud del problema — o la falta de movimiento real en ella.

Enfermedad renal: Un agujero negro innovador de 3 35 mil millones

«Si trajeras a un paciente en diálisis desde 1978 hacia adelante en 40 años, ¿qué tan diferente sería esa experiencia?»Hargan preguntó a una multitud de innovadores en el evento Health 2.0 VentureConnect el lunes por la noche. «De hecho, no es muy diferente en absoluto. Habría un televisor de pantalla plana para ver. Habría un iPhone para leer en lugar de un montón de revistas. Probablemente tendrías un mejor Lay-Z-Boy para sentarte. Pero probablemente no habría nada fundamentalmente diferente en la experiencia.»

En 2019, al igual que en 1972, cuando Richard Nixon firmó el Proyecto de Ley de Enfermedad Renal en Etapa Terminal, la terapia de la enfermedad renal significa principalmente dos cosas: diálisis, un procedimiento costoso, que requiere mucho tiempo y a menudo de por vida; y, para unos pocos afortunados, el trasplante de un riñón donado. Y gracias a la firma de Nixon, CMS sigue obligado a pagar por el primero, por un monto de 3 35 mil millones al año.

«Fue literalmente una sección de dos, tres párrafos en la Ley de Medicare que básicamente decía que cuidaremos a las personas con diálisis y trasplante, a todas las personas para siempre», dijo el Dr. John Sedor, presidente del comité directivo de KidneyX, a MobiHealthNews en una entrevista a finales del año pasado. «Y creo que el Congreso en ese momento pensó que iba a ser de 15,000 personas y 1 100 millones. Ahora son 600.000 personas y 35 mil millones de dólares.»

Ha habido cierta innovación a lo largo de los años, pero ha sido incremental en lugar de disruptiva, un marcado contraste con áreas como la atención del cáncer o el VIH, donde el tratamiento se ve dramáticamente diferente de lo que era en 1978.

«La diálisis fue una terapia milagrosa para su tiempo, pero no ha cambiado en 60 años», dijo Simcox, hablando en el escenario en el Festival de Salud de Startup junto a Sara Holoubek, cuya consultora Luminary Labs está trabajando con HHS en innovación renal. «La tecnología es exactamente la misma. Hemos hecho las máquinas más pequeñas, hemos agregado tecnología de filtración, pero para volver a su pregunta, ¿por qué no escuchamos más sobre la enfermedad renal cuando es la novena causa de muerte en los Estados Unidos?»

¿Por qué, de hecho? Una de las razones, dijo Simcox, es que la enfermedad renal se encuentra aguas abajo de afecciones como las enfermedades cardiovasculares y la diabetes, que a veces se consideran la crisis de salud pública más apremiante.

Otro, admitió Sedor, es que la diálisis es un negocio grande y garantizado para dos compañías que más o menos forman un duopolio en los Estados Unidos. – DaVita y Fresenius. Y gracias a Nixon, también es un monopsonio (un mercado con un solo comprador). Para DaVita y Fresenius, hay pocas razones para invertir en innovación disruptiva cuando los cheques del gobierno siguen llegando. Y para los posibles disruptores, un mercado con un pagador y dos poderosos operadores tradicionales es intimidante, y no es exactamente un faro para la inversión.

Existen otros desincentivos en el lado regulatorio. Por ejemplo, dijo Simcox, las reglas diseñadas para proteger a los donantes y receptores de órganos se han vuelto demasiado extenuantes.

«La diálisis es excelente para lo que es. Es una buena terapia, pero en realidad la mejor terapia es un trasplante», le dijo a Holoubek. «Tenemos problemas que tenemos que abordar allí. Estamos desperdiciando órganos en EE.UU.; la cadena de suministro está rota. Y mucho de esto tiene que ver con el gobierno y las reglas. La forma en que evaluamos a las organizaciones que obtienen órganos y los entregan a los receptores, las reglas son arcanas y crean desincentivos y crean un riesgo percibido para las personas que están adquiriendo esos órganos.»

Una nueva esperanza para los pacientes renales

Durante el último año, la administración Trump ha dejado claro que el statu quo del estancamiento de la innovación debe terminar. En julio, el Presidente Donald Trump firmó una orden ejecutiva para dirigir HHS para embarcarse en una serie de iniciativas para fomentar la innovación en este espacio. La orden no vinculante establece varias prioridades: crear una campaña de sensibilización, cambiar los pagos para la atención preventiva e intervencionista, e impulsar la reforma de las normas de adquisición de órganos.

«Ha habido 15,000 órdenes ejecutivas y hay 12 que son específicas para la atención médica, pero esta es la primera orden ejecutiva que adopta un enfoque integral para resolver un estado de enfermedad en particular o un conjunto de enfermedades», dijo Simcox. «Nos dimos cuenta de que teníamos un gran problema que abordar y que necesitábamos adoptar un enfoque ecosistémico y mirar a través del continuo de la atención, ver lo que pasan los pacientes, ver el estado de la ciencia y, lo más importante, para CMS y HHS, ver cómo pagamos por esta atención.»

Simcox dijo que los CMS pronto implementarán dos nuevas reglas que se centrarán en el lado del pago, lo que facilitará que el gobierno pague terapias más allá de la diálisis tradicional.

«Básicamente tenemos dos reglas», dijo. «Una es una regla obligatoria y la otra es un modelo de regla de inclusión voluntaria. Y el opt-in tiene básicamente tres flujos de pagos. No entraré en lo esencial de cómo funciona eso, pero entiendo que muchas personas están trabajando muy duro para descubrir cómo pasar de pagar por una unidad de atención a cambiar a valor para impactar positivamente a los pacientes.»

De manera similar, Hargan mencionó que los CMS y la FDA están buscando formas de usar sus respectivas palancas regulatorias para mejorar la situación.

«Algunas de las áreas que aportamos al departamento fueron cómo podemos impulsar más progreso tecnológico utilizando los incentivos que tenemos: reembolso y regulación, que son principalmente las dos palancas que tenemos dentro del departamento. Ahora, el sistema de incentivos que tratamos de resolver con la adición de nueva tecnología, pagos adicionales, ser capaces de elevar el nivel de lo que podemos pagar por nueva tecnología, y luego también crear nuevos modelos como los modelos de atención primaria, los modelos de atención renal y otras cosas que nos permiten actuar de manera creativa en términos de pagar por nuevas tecnologías.»

Simcox dijo que el departamento tampoco está durmiendo con la directiva de la campaña de concientización.

«Tenemos un problema real con los cuidadores primarios que, si bien entienden la diabetes Tipo 2 y entienden otros estados de enfermedad conocidos, muchos de ellos no saben cómo abordar la enfermedad renal en sus etapas iniciales. Y de hecho, la mayoría de las veces, las personas no se enteran de que tienen enfermedad renal hasta la etapa cuatro de la enfermedad o hasta que entran en insuficiencia renal», dijo. «Tenemos mucho trabajo que hacer para educar a la atención primaria, así como para educar a los pacientes para que puedan convertirse en mejores defensores de sí mismos y tener más curiosidad sobre lo que significa la enfermedad renal para ellos.»

Sedor cree que la orden ejecutiva finalmente demostrará ser un verdadero catalizador para el cambio tan esperado.

«Creo que estamos en un punto de inflexión real», dijo. «Hay un gran entusiasmo de que vamos a tener impacto. Creo que hemos subestimado la importancia de la política, mover la aguja para mejorar la vida de los pacientes en nuestro campo, o hemos tenido dificultades para hacerlo. Y ahora veo un cambio real en eso. Así que soy optimista de que las cosas se unirán y mejorarán la vida de las personas con enfermedad renal y de los cuidadores. Y creo que hay mucho apetito por involucrarse en este espacio.»

El factor X

Toda esa reforma regulatoria está muy bien, pero para los innovadores y tecnólogos, el aspecto más emocionante de la orden ejecutiva bien podría ser la sección sobre «fomentar el desarrollo de un riñón artificial», un objetivo que el HHS ha elegido perseguir mediante una asociación público-privada con la Sociedad Americana de Nefrología.

Aunque no está expresamente afiliado a la fundación X Prize, el proyecto se inspira descaradamente en el grupo fundado por Peter Diamandis, con quien trabajaron en una etapa temprana del proyecto.

«Estoy seguro de que todos ustedes conocen la Fundación X Prize», dijo Simcox. «La idea es recaudar dinero y dar premios para impulsar soluciones a los problemas que enfrenta la humanidad. Pensamos que era un modelo excelente para nosotros en este caso.»

Pero KidneyX no es un premio único. La iniciativa ya ha entregado premios sustanciales y tiene un plan de implementación para regalar más.

«Estamos empezando con el ‘Rediseño de la diálisis'», dijo Simcox. «Ya hemos entregado 15 premios de 7 75,000 cada uno solo por ideación, solo por sacar a la luz ideas y comenzar a crear conciencia y urgencia. La siguiente fase para eso, y estamos en el medio de esa, es nuestra fase de prueba de concepto, es la fase puente. Queremos empezar a activar estas cosas, queremos ver modelos de negocio madurando y todo, así que vamos a regalar tres premios de 5 500,000 cada uno en la segunda fase.»

En la tercera y última fase del rediseño de la diálisis, el gobierno entregará premios para la comercialización, al tiempo que conectará a los innovadores con los equipos de la FDA y los CMS.

«Una de las cosas interesantes de esto es que realmente tiene a todos los jugadores clave en la mesa del comité directivo, a pesar de que es una agencia federal, los representantes son de oficio», dijo Sedor. «Pero hay gente de, ya sabes, CMS, que financia diálisis. Tienes gente de la FDA, gente de los NIH. Así que estás lidiando con el problema del silo. Ya sabes, todo el mundo está hablando entre sí. Creo que hay una gran oportunidad para que la innovación tenga impacto ahora debido a eso.»

La fase de Rediseño de Diálisis del premio tiene un mandato amplio, pero todavía se centra en el tratamiento que impulsa la mayor parte del gasto federal en enfermedades renales.

«Creo que el principal punto de dolor es que el tratamiento está dominado ahora por la diálisis», dijo Sedor. «Y las personas tienen que ir a diálisis tres veces a la semana, se les dializa 12 horas a la semana. Y nuestros riñones funcionan 24-7. Así que creo que, ya sabes, la fruta de bajo rendimiento, al menos, ya sabes, una cosa obvia es promover la innovación en la terapia de reemplazo renal e implantable, artificial, usando, ya sabes, implantación de tejidos, tal vez xenografía en el trasplante. Creo que ahí es donde va a estar el enfoque inicial.»

Pero las fases posteriores del premio animarán a los innovadores a pensar en grande.

«creo que nuestras aspiraciones son más que eso», dijo. «Nos gustaría llegar en la mejor de las terapias y formas de identificar a las personas que realmente están en riesgo de enfermedad renal o en riesgo de empeoramiento de la enfermedad renal.»

El objetivo final declarado en la orden ejecutiva es, después de todo, crear un riñón artificial.

«La orden ejecutiva nos instruye directamente a ir tras un riñón artificial y ese es realmente nuestro objetivo», dijo Simcox. «Sabemos que no va a suceder de la noche a la mañana, sabemos que tenemos mucho trabajo que hacer para llegar allí, pero tenemos un plan, tenemos persistencia y estamos bastante alcistas sobre esto. Entonces, ¿cómo es el éxito? Lo que parece ser el éxito es crear una manera de sacar a las personas de la diálisis usando un riñón artificial. Podría ser un riñón implantable o un riñón usable. Puede que no sea ninguna de esas cosas. Puede ser una nueva terapéutica, puede ser algo digital. Nada está fuera de la mesa.»

Pacientes en la mesa

Durante todo el proceso de entrega del premio, el HHS se asegura de que se escuchen las voces de los pacientes, incluido el lanzamiento de un premio adicional, el desafío innovador para pacientes.

«Eso es algo sobre lo que me siento muy convencido», dijo Simcox. «Necesitamos entender por lo que pasan los pacientes. Así que mi oficina es responsable del diseño centrado en el ser humano y el pensamiento de diseño. Mapeo de viajes, ponernos en la piel de un usuario, un paciente o un cliente, no podemos tener éxito sin hacer eso. Así que lanzamos otro premio, y este es para recompensar a los pacientes innovadores. Muchos de ellos se sientan en sillas de diálisis durante muchas horas a la semana y se les ocurren hacks para su propio cuidado, tienen pensamientos. ¿Por qué este dispositivo se ve así? Es doloroso e incómodo, creo que podría diseñar algo mejor.»

Sedor mencionó que el comité directivo de KidneyX incluye al menos un paciente y está buscando oportunidades adicionales para incorporar las voces de los pacientes.

«Hablando como médico, ¿sabes qué? Lo que quiero no es necesariamente lo que es importante para mis pacientes todo el tiempo, y lo he aprendido con creces», dijo. «Así que cada vez más en una serie de iniciativas en las que estoy involucrado personalmente, los pacientes están ahí desde el primer momento y los pacientes son muy importantes para ayudarnos a definir en qué debe centrarse KidneyX.»

En última instancia, KidneyX se trata de colaboración, y la voz del paciente es una que debe incluirse.

» Eso es lo que me gusta de este enfoque. Es un juego de ecosistemas», dijo Holoubek. «Cuando empezamos a trabajar con HHS, me sorprendió la cantidad de personas que no se veían a sí mismas como parte de la solución. Deja atónito a la mente. Ya sea que sea un paciente o un cuidador, un ingeniero de tejidos, un científico de datos, probablemente tenga una forma de contribuir al Riñón X y, en última instancia, a la solución.”

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