Le plan de la Fed pour 2020 ? Apporter une innovation tant attendue à la maladie rénale

Alors que 2020 commence, le gouvernement fédéral s’est fixé pour objectif d’apporter de l’innovation dans un domaine de la santé qui touche un Américain sur sept et coûte plus cher au gouvernement que la NASA et le département du Commerce réunis, mais n’a pas connu d’innovation majeure depuis les années 1970.

Ce domaine est la maladie rénale. Le directeur de la technologie du HHS, Ed Simcox, et le secrétaire adjoint du HHS, Eric Hargan, ont tous deux abordé le sujet lors d’événements distincts à San Francisco cette semaine, et ni les mots hachés pour décrire l’énormité du problème — ni le manque de mouvement réel à ce sujet.

Maladie rénale: un trou noir d’innovation de 35 milliards de dollars

« Si vous ameniez un patient sous dialyse à partir de 1978 dans le temps 40 ans, à quel point cette expérience serait-elle différente? » Hargan a demandé à une foule d’innovateurs lors de l’événement VentureConnect Health 2.0 lundi soir. « Pas très différent du tout, en fait. Il y aurait une télévision à écran plat à regarder. Il y aurait un iPhone à lire au lieu d’une pile de magazines. Vous auriez probablement un meilleur Lay-Z-Boy pour vous asseoir. Mais il n’y aurait probablement rien de fondamentalement différent dans l’expérience. »

En 2019, comme en 1972 lorsque Richard Nixon a signé le Projet de loi sur les maladies rénales en phase terminale, le traitement des maladies rénales signifie principalement deux choses: la dialyse, une procédure hospitalière coûteuse, longue et souvent à vie; et, pour quelques chanceux, la transplantation d’un rein donné. Et grâce à la signature de Nixon, CMS reste obligé de payer pour le premier, à hauteur de 35 milliards de dollars par an.

”C’était littéralement une section de deux, trois paragraphes de la loi sur l’assurance-maladie qui disait essentiellement que nous prendrions soin des personnes souffrant de dialyse et de transplantation, toutes les personnes pour toujours », a déclaré le Dr John Sedor, président du comité directeur de KidneyX, à MobiHealthNews dans une interview à la fin de l’année dernière. « Et je pense que le Congrès de l’époque pensait que ce serait 15 000 personnes et 100 millions de dollars. Maintenant, c’est 600 000 personnes et 35 milliards de dollars. »

Il y a eu quelques innovations au fil des ans, mais elles ont été progressives plutôt que perturbatrices — un contraste frappant avec des domaines comme les soins du cancer ou le VIH, où le traitement semble radicalement différent de celui de 1978.

« La dialyse était une thérapie miracle pour son époque, mais elle n’a pas changé depuis 60 ans”, a déclaré Simcox, s’exprimant sur scène au Startup Health Festival aux côtés de Sara Holoubek, dont la société de conseil Luminary Labs travaille avec HHS sur l’innovation rénale. « La technologie est exactement la même. Nous avons réduit les machines, nous avons ajouté la technologie de filtration, mais pour revenir à votre question, pourquoi n’entendons-nous pas davantage parler des maladies rénales alors qu’il s’agit de la neuvième cause de décès aux États-Unis? »

Pourquoi, en effet ? L’une des raisons, a déclaré Simcox, est que les maladies rénales sont en aval de conditions telles que les maladies cardiovasculaires et le diabète, qui sont parfois considérées comme la crise de santé publique la plus urgente.

Une autre, a admis Sedor, est que la dialyse est une activité importante et garantie pour deux entreprises qui forment plus ou moins un duopole aux États-Unis. – DaVita et Fresenius. Et grâce à Nixon, c’est aussi un monopsone (un marché avec un seul acheteur). Pour DaVita et Fresenius, il y a peu de raisons d’investir dans l’innovation de rupture lorsque les contrôles gouvernementaux continuent à arriver. Et pour les perturbateurs potentiels, un marché avec un payeur et deux opérateurs historiques puissants est intimidant – et pas exactement un phare pour l’investissement.

D’autres facteurs de dissuasion existent du côté de la réglementation. Par exemple, a déclaré Simcox, les règles conçues pour protéger les donneurs d’organes et les receveurs sont devenues beaucoup trop contraignantes.

 » La dialyse est idéale pour ce qu’elle est. C’est une bonne thérapie, mais vraiment la meilleure thérapie est une greffe ”, a-t-il déclaré à Holoubek. « Nous avons des problèmes que nous devons résoudre là-bas. Nous gaspillons des organes aux États-Unis; la chaîne d’approvisionnement est brisée. Et une grande partie de cela a à voir avec le gouvernement et les règles. La façon dont nous évaluons les organisations qui se procurent des organes et les remettent aux receveurs, les règles sont obscures et elles créent des facteurs dissuasifs et créent un risque perçu pour les personnes qui se procurent ces organes.”

Un nouvel espoir pour les patients atteints de reins

Au cours de la dernière année, l’administration Trump a clairement indiqué que le statu quo de la stagnation de l’innovation devait prendre fin. En juillet, le président Donald Trump a signé un décret ordonnant à HHS de lancer un certain nombre d’initiatives pour stimuler l’innovation dans cet espace. L’ordonnance non contraignante fixe plusieurs priorités: la création d’une campagne de sensibilisation, la modification des paiements pour les soins préventifs et interventionnels et la réforme des règles d’achat d’organes.

« Il y a eu 15 000 décrets et il y en a 12 qui sont spécifiques aux soins de santé, mais c’est le premier décret à adopter une approche globale pour résoudre un état pathologique particulier ou un ensemble de maladies”, a déclaré Simcox. « Nous avons réalisé que nous avions un gros problème à résoudre et que nous devions adopter une approche écosystémique et regarder à travers le continuum de soins, regarder ce que les patients traversent, regarder l’état de la science et, surtout, pour les SMC et les HHS, regarder comment nous payons ces soins. »

Simcox a déclaré que CMS allait bientôt déployer deux nouvelles règles qui se concentreront sur le côté paiement, facilitant ainsi le paiement par le gouvernement pour des thérapies au-delà de la dialyse traditionnelle.

« Nous avons essentiellement deux règles », a-t-il déclaré. « L’une est une règle obligatoire et l’autre est un modèle de règle opt-in. Et l’opt-in a essentiellement trois flux de paiements. Je n’entrerai pas dans le détail de la façon dont cela fonctionne, mais je comprends que beaucoup de gens travaillent très dur pour trouver comment passer du paiement d’une unité de soins à la valeur pour avoir un impact vraiment positif sur les patients. »

De même, Hargan a mentionné que la CMS et la FDA cherchent toutes deux des moyens d’utiliser leurs leviers réglementaires respectifs pour améliorer la situation.

 » Certains des domaines que nous avons réintroduits dans le ministère étaient les moyens de stimuler davantage le progrès technologique en utilisant les incitatifs dont nous disposons — le remboursement et la réglementation, qui sont principalement les deux leviers dont nous disposons au sein du Ministère. Maintenant, le système d’incitation que nous avons essayé de résoudre en ajoutant de nouvelles technologies, des paiements supplémentaires, en pouvant augmenter le niveau de ce que nous pouvons payer pour de nouvelles technologies, puis en créant de nouveaux modèles comme les modèles de soins primaires, les modèles de soins rénaux et d’autres choses qui nous permettent d’agir de manière créative en termes de paiement pour de nouvelles technologies. »

Simcox a déclaré que le ministère ne dormait pas non plus sur la directive de la campagne de sensibilisation.

« Nous avons un vrai problème avec les aidants primaires: bien qu’ils comprennent le diabète de type 2 et qu’ils comprennent d’autres états pathologiques bien connus, beaucoup d’entre eux ne savent pas vraiment comment traiter la maladie rénale à ses stades précoces. Et en fait, la plupart du temps, les gens n’apprennent pas qu’ils ont une maladie rénale avant le quatrième stade de la maladie ou jusqu’à ce qu’ils tombent dans une insuffisance rénale ”, a-t-il déclaré. « Nous avons beaucoup de travail à faire pour éduquer les soins primaires et éduquer les patients afin qu’ils puissent devenir de meilleurs défenseurs d’eux-mêmes et devenir plus curieux de ce que signifie la maladie rénale pour eux. »

Sedor estime que le décret se révélera finalement être un véritable catalyseur du changement tant attendu.

« Je pense que nous sommes à un véritable point de basculement”, a-t-il déclaré. « Il y a beaucoup d’enthousiasme que nous allons avoir un impact. Je pense que nous avons sous-estimé l’importance de la politique, de déplacer l’aiguille pour améliorer la vie des patients dans notre domaine, ou nous avons eu de la difficulté à le faire. Et je vois un vrai changement dans cela maintenant. Je suis donc optimiste sur le fait que les choses vont s’arranger et améliorer la vie des personnes atteintes d’une maladie rénale et des aidants naturels. Et je pense qu’il y a beaucoup d’appétit pour s’impliquer dans cet espace. »

Le facteur X

Toute cette réforme réglementaire est bonne, mais pour les innovateurs et les technologues, l’aspect le plus excitant du décret pourrait bien être la section sur « encourager le développement d’un rein artificiel”, un objectif que HHS a choisi de poursuivre au moyen d’un partenariat public-privé avec l’American Society of Nephrology.

Bien qu’il ne soit pas expressément affilié à la fondation X Prize, le projet s’inspire sans vergogne du groupe fondé par Peter Diamandis, avec qui ils ont travaillé à un stade précoce du projet.

« Je suis sûr que vous connaissez tous la Fondation X Prize”, a déclaré Simcox. « L’idée est de collecter des fonds et de distribuer des prix pour trouver des solutions aux problèmes auxquels l’humanité est confrontée. Nous avons pensé que c’était un excellent modèle pour nous dans ce cas. »

Mais KidneyX n’est pas un prix unique. L’initiative a déjà distribué des prix substantiels et a un plan de déploiement pour en donner plus.

« Nous commençons par ”Repenser la dialyse » », a déclaré Simcox. « Nous avons déjà distribué 15 prix de 75 000ece chacun uniquement pour l’idéation, la mise en valeur des idées et le début de la sensibilisation et de l’urgence. La phase suivante pour cela — et nous sommes au milieu de celle—ci, c’est notre phase de preuve de concept – c’est la phase de pont. Nous voulons commencer à actionner ces choses, nous voulons voir les modèles d’affaires mûrir et tout, alors nous allons donner trois prix de 500 000ece chacun dans la deuxième phase. »

Au cours de la troisième et dernière phase de la refonte de la dialyse, le gouvernement remettra des prix pour la commercialisation, tout en mettant en relation les innovateurs avec les équipes de la FDA et de la CMS.

« L’une des choses intéressantes à ce sujet est que tous les acteurs clés sont à la table du comité directeur, même s’il s’agit d’une agence fédérale, les représentants sont d’office”, a déclaré Sedor. « Mais vous avez des gens de, vous savez, la SMC, vous savez, qui financent la dialyse. Vous avez des gens de la FDA, des gens des NIH. Donc, vous avez affaire à ce problème de silo. Tout le monde se parle. Je pense qu’il y a une grande opportunité pour que l’innovation ait un impact maintenant à cause de cela. »

La phase de refonte de la dialyse du prix a un vaste mandat, mais elle est toujours axée sur le traitement qui alimente la plupart des dépenses fédérales en maladies rénales.

« Je pense que le principal point douloureux est que le traitement est maintenant dominé par la dialyse”, a déclaré Sedor. « Et les gens doivent aller en dialyse trois fois par semaine, ils sont dialysés 12 heures par semaine. Et nos reins fonctionnent 24-7. Donc je pense que, vous savez, le fruit bas, au moins, vous savez, une chose évidente est de promouvoir l’innovation dans la thérapie de remplacement rénal et portable, implantable, artificielle, en utilisant, vous savez, l’implantation de tissus, peut-être la xénographie dans la transplantation. Je pense que c’est là que l’accent sera mis au début. »

Mais les phases ultérieures du prix encourageront les innovateurs à penser plus grand.

« Je pense que nos aspirations sont plus larges que cela”, a-t-il déclaré.  » Nous aimerions mettre au point de meilleures thérapies et des moyens d’identifier les personnes qui sont vraiment à risque de contracter une maladie rénale ou qui risquent d’aggraver une maladie rénale. »

Le but ultime énoncé dans le décret est, après tout, de créer un rein artificiel.

« Le décret nous ordonne directement de nous attaquer à un rein artificiel et c’est vraiment notre objectif”, a déclaré Simcox. « Nous savons que cela ne se produira pas du jour au lendemain, nous savons que nous avons beaucoup de travail à faire pour y arriver, mais nous avons un plan, nous avons de la persévérance et nous sommes plutôt optimistes à ce sujet. Alors, à quoi ressemble le succès? À quoi ressemble le succès, c’est de créer un moyen de sortir les gens de la dialyse à l’aide d’un rein artificiel. Il pourrait s’agir d’un rein implantable ou d’un rein portable. Ce n’est peut-être pas l’une ou l’autre de ces choses. C’est peut-être une nouvelle thérapeutique, c’est peut-être quelque chose de numérique. Rien n’est sur la table. »

Les patients à la table

Tout au long du processus de remise des prix, HHS veille à ce que les voix des patients soient entendues, y compris le lancement d’un prix supplémentaire, le patient innovator challenge.

« C’est quelque chose qui me tient à cœur”, a déclaré Simcox.  » Nous devons comprendre ce que vivent les patients. Mon bureau est donc responsable du design centré sur l’humain et du design thinking. Journey mapping, se mettre à la place d’un utilisateur, d’un patient ou d’un client, on ne peut pas réussir sans cela. Nous avons donc lancé un autre prix, et celui-ci vise à récompenser les patients innovateurs. Beaucoup d’entre eux sont assis dans des chaises de dialyse plusieurs heures par semaine et ils proposent des astuces pour leurs propres soins, ils ont des pensées. Pourquoi cet appareil ressemble-t-il à ceci? C’est douloureux et c’est gênant, je pense que je pourrais concevoir quelque chose de mieux. »

Sedor a mentionné que le comité directeur de KidneyX comprend au moins un patient et cherche des opportunités supplémentaires d’incorporer les voix des patients.

 » Parler en tant que doc, tu sais quoi ? Ce que je veux n’est pas nécessairement ce qui est important pour mes patients tout le temps, et je l’ai appris à la pelle ”, a-t-il déclaré. « Donc, de plus en plus dans un certain nombre d’initiatives dans lesquelles je suis personnellement impliqué, les patients sont là dès le départ et les patients sont très importants pour nous aider à définir ce sur quoi KidneyX devrait se concentrer. »

En fin de compte, KidneyX est une question de collaboration, et la voix du patient doit être incluse.

« C’est ce que j’aime dans cette approche. C’est un jeu d’écosystème ”, a déclaré Holoubek. « Lorsque nous avons commencé à travailler avec HHS, j’ai été surpris de voir combien de personnes ne se voyaient pas comme faisant partie de la solution. Ça dérange l’esprit. Que vous soyez un patient ou un soignant, un ingénieur tissulaire, un scientifique des données, vous avez probablement un moyen de contribuer au Rein X et finalement à la solution.”

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