A Fed 2020-as terve? Hozd a régóta várt innovációt a vesebetegségben

ahogy 2020 elindul, a szövetségi kormány azt a célt tűzte ki, hogy az innovációt olyan egészségügyi területre hozza, amely minden hetedik amerikait érint, és a kormánynak többe kerül, mint a NASA és a Kereskedelmi Minisztérium együttvéve, de az 1970-es évek óta nem látott jelentős innovációt.

Ez a terület vesebetegség. Mind a HHS technológiai igazgatója, Ed Simcox, mind a HHS titkár — helyettese, Eric Hargan a héten San Franciscóban külön rendezvényeken foglalkozott a témával, és egyik sem aprított szavakat, amikor leírta a probléma nagyságát-vagy a valódi mozgás hiányát.

vesebetegség: 35 milliárd dolláros innovációs fekete lyuk

“Ha 1978-tól 40 évvel előre hozott egy beteget dialízisre, mennyire más lenne ez a tapasztalat?”Hargan újítók tömegét kérdezte a hétfő esti Health 2.0 VentureConnect rendezvényen. “Valójában egyáltalán nem nagyon különbözik. Lenne egy síkképernyős TV nézni. Lenne egy iPhone olvasni helyett egy halom magazinok. Valószínűleg jobb Lay-Z-Boy-D lenne, aki beülhetne. De valószínűleg nem lenne semmi alapvetően különbözik a tapasztalat.”

2019-ben, mint 1972-ben, amikor Richard Nixon aláírta a végstádiumú vesebetegségről szóló törvényjavaslatot, a vesebetegség-kezelés többnyire két dolgot jelent: dialízist, drága, időigényes és gyakran egész életen át tartó fekvőbeteg-eljárást; és néhány szerencsés számára adományozott vese átültetését. Nixon aláírásának köszönhetően a CMS továbbra is köteles fizetni az előbbiért, évi 35 milliárd dollár értékben.

“szó szerint a Medicare törvény két-három bekezdéses szakasza volt, amely alapvetően azt mondta, hogy gondoskodunk a dialízissel és transzplantációval rendelkező emberekről, minden emberről örökre” – mondta Dr. John Sedor, a KidneyX irányítóbizottságának elnöke a MobiHealthNews-nak egy interjúban tavaly év végén. “Azt hiszem, akkor a kongresszus úgy gondolta, hogy 15 000 ember és 100 millió dollár lesz. Most 600 000 ember és 35 milliárd dollár.”

az évek során történt némi innováció, de inkább növekményes, mint zavaró volt — éles ellentétben áll az olyan területekkel, mint a rákkezelés vagy a HIV, ahol a kezelés drámaian másképp néz ki, mint 1978-ban.

“a dialízis csodaterápia volt a maga idejében, de 60 év alatt nem változott” – mondta Simcox, aki a Startup Health Festival színpadán beszélt Sara Holoubek mellett, akinek a Luminary Labs tanácsadó cég a HHS-szel dolgozik a vese innovációján. “A technológia pontosan ugyanaz. Kisebbé tettük a gépeket, hozzáadtuk a szűrési technológiát, de visszatérve a kérdésére, miért nem hallunk többet a vesebetegségről, amikor ez a kilencedik vezető halálok az Egyesült Államokban?”

miért, valóban? Az egyik ok, Simcox szerint, az, hogy a vesebetegség az olyan állapotok után következik be, mint a szív-és érrendszeri betegségek és a cukorbetegség, amelyeket néha a sürgetőbb közegészségügyi válságnak tekintenek.

egy másik, Sedor elismerte, hogy a dialízis nagy, garantált üzlet két olyan vállalat számára, amelyek többé-kevésbé duopóliumot alkotnak az Egyesült Államokban. – DaVita és Fresenius. És hála Nixonnak, ez egy monopónia (egy piac, ahol csak egy vevő van) is. DaVita és Fresenius számára kevés ok van arra, hogy befektessenek a zavaró innovációba, amikor a kormányzati ellenőrzések folyamatosan jönnek. A potenciális diszruptorok számára pedig egy olyan piac, ahol egy fizető és két nagy teljesítményű inkumbens van, megfélemlítő — és nem éppen befektetési jelzőfény.

egyéb visszatartó tényezők léteznek a szabályozási oldalon. Például Simcox szerint a szervdonorok és a recipiensek védelmét szolgáló szabályok túlságosan megerőltetővé váltak.

” a dialízis nagyszerű ahhoz, ami. Ez egy jó terápia, de valójában a legjobb terápia a transzplantáció” – mondta Holoubeknek. “Vannak olyan kérdések, amelyekkel foglalkozni kell. Szerveinket pazaroljuk az USA-ban, az ellátási lánc megszakadt. És ennek sok köze van a kormányhoz és a szabályokhoz. Ahogy értékeljük azokat a szervezeteket, amelyek szerveket szereznek be és juttatnak el a befogadókhoz, a szabályok misztikusak, és visszatartó tényezőket hoznak létre, és érzékelt kockázatot jelentenek azok számára, akik ezeket a szerveket szerzik be.”

új remény a vesebetegek számára

az elmúlt évben a Trump adminisztráció világossá tette, hogy az innováció stagnálásának status quo-jának véget kell vetni. Júliusban Donald Trump elnök végrehajtási rendeletet írt alá, amelyben utasította a HHS-t, hogy kezdjen számos kezdeményezést az innováció ösztönzésére ezen a téren. A nem kötelező érvényű rendelet több prioritást határoz meg: figyelemfelkeltő kampány létrehozása, mind a megelőző, mind az intervenciós ellátás kifizetéseinek megváltoztatása, valamint a szervbeszerzési szabályok reformjának szorgalmazása.

“15 000 végrehajtási utasítás volt, és 12 olyan, amely kifejezetten az egészségügyre vonatkozik, de ez az első végrehajtási utasítás, amely átfogó megközelítést alkalmaz egy adott betegségállapot vagy betegségkészlet megoldására” – mondta Simcox. “Rájöttünk, hogy nagy problémát kell megoldanunk, és hogy ökoszisztéma-megközelítést kell alkalmaznunk, és át kell néznünk az ellátás folytonosságát, meg kell vizsgálnunk, hogy a betegek mit élnek át, nézd meg a tudomány állapotát, és ami a legfontosabb, a CMS és a HHS esetében, nézd meg, hogyan fizetjük ezt az ellátást.”

Simcox elmondta, hogy a CMS hamarosan két új szabályt vezet be, amelyek a fizetési oldalra összpontosítanak, megkönnyítve a kormány számára a hagyományos dialízisen kívüli terápiák fizetését.

“alapvetően két szabályunk van” – mondta. “Az egyik egy kötelező szabály, a másik pedig egy opt-in szabály modell. Az opt-in alapvetően három fizetési folyamattal rendelkezik. Nem fogok belemenni abba, hogy ez hogyan működik, de értsd meg, hogy sok ember nagyon keményen dolgozik azon, hogy kitalálja, hogyan lehet áttérni a gondozási egység fizetéséről az értékváltásra, hogy valóban pozitív hatással legyen a betegekre.”

hasonlóképpen Hargan megemlítette, hogy a CMS és az FDA egyaránt vizsgálja a megfelelő szabályozási karok használatának módját a helyzet javítása érdekében.

“néhány olyan terület, amelyet visszatápláltunk az osztályba, az volt, hogy hogyan tudjuk a technológiai fejlődést ösztönözni a meglévő ösztönzők — visszatérítés és szabályozási-felhasználásával, amelyek elsősorban az osztályon belüli két mozgatórugó. Most az ösztönző rendszer, amelyet megpróbáltunk megoldani új technológia hozzáadásával, kiegészítő kifizetésekkel, azzal, hogy képesek vagyunk emelni az új technológiáért fizethető szintet, majd új modelleket is létrehozunk, mint például az alapellátási modellek, a veseápolási modellek és egyéb dolgok, amelyek lehetővé teszik számunkra, hogy kreatívan cselekedjünk az új technológiák fizetése szempontjából.”

Simcox szerint az osztály sem alszik a figyelemfelkeltő kampány irányelvén.

“van egy igazi probléma az elsődleges gondozók, hogy bár értik a 2-es típusú cukorbetegség és megértik más jól ismert betegség Államok, egy csomó közülük nem egészen tudja, hogyan kell kezelni a vesebetegség a korábbi szakaszában. Valójában az emberek legtöbbször nem tanulják meg, hogy vesebetegségük van a betegség negyedik stádiumáig, vagy amíg veseelégtelenségbe nem kerülnek” – mondta. “Rengeteg munkánk van az alapellátás oktatása, valamint a betegek oktatása érdekében, hogy jobb szószólókká váljanak maguknak, és kíváncsibbak legyenek arra, hogy mit jelent számukra a vesebetegség.”

Sedor úgy véli, hogy a végrehajtási rendelet végül a régóta várt változás valódi katalizátorának bizonyul.

“azt hiszem, egy igazi fordulóponthoz érkeztünk” – mondta. “Nagy a lelkesedés, aminek hatása lesz. Azt hiszem, alábecsültük a politika fontosságát, a tű mozgatását, hogy jobbá tegyük a betegek életét a mi területünkön, vagy ezt nehezen tudtuk megtenni. És ebben most igazi változást látok. Tehát optimista vagyok, hogy a dolgok össze fognak jönni, és jobbá teszik a vesebetegek és a gondozók életét. És azt hiszem, nagy az étvágya, hogy részt vegyen ebben a térben.”

az X Faktor

mindez a szabályozási reform jó és jó, de az innovátorok és a technológusok számára a végrehajtási rendelet legizgalmasabb aspektusa lehet a “mesterséges vese fejlesztésének ösztönzése” című rész, amelyet a HHS az Amerikai Nephrológiai társasággal folytatott köz-magán partnerség révén választott.

bár nem áll kifejezetten kapcsolatban az X Prize Alapítvánnyal, a projekt szégyentelenül merít ihletet a Peter Diamandis által alapított csoporttól, akivel a projekt korai szakaszában dolgoztak.”biztos vagyok benne, hogy mindannyian ismerik az X Prize Alapítványt” – mondta Simcox. “Az ötlet az, hogy pénzt gyűjtsünk és díjakat osztsunk ki, hogy megoldásokat kínáljunk az emberiség előtt álló problémák megoldására. Úgy gondoltuk, hogy ez kiváló modell számunkra ebben az esetben.”

de a KidneyX nem egy egyszeri díj. A kezdeményezés már jelentős nyereményeket osztott ki, és van egy bevezetési terve, hogy többet adjon el.

“a dialízis újratervezésével kezdjük” – mondta Simcox. “Már 15 díjat osztottunk ki darabonként 75 000 dollárért, csak ötletekért, csak az ötletek felszínre hozataláért és a tudatosság és a sürgősség kiépítéséért. Ennek a következő fázisa — és ennek a közepén vagyunk, ez a koncepciófázis bizonyítéka — ez a hídfázis. El akarjuk kezdeni működtetni ezeket a dolgokat, látni akarjuk, hogy az üzleti modellek érlelődnek, meg minden, ezért a második szakaszban darabonként három 500 000 dolláros díjat osztunk ki.”

a dialízis újratervezésének harmadik és utolsó szakaszában a kormány díjakat ad ki a kereskedelmi forgalomba hozatalért, miközben összekapcsolja az innovátorokat az FDA és a CMS csapataival.

“az egyik jó dolog az, hogy valóban az összes kulcsszereplő az asztalnál van az irányítóbizottságban, annak ellenére, hogy ez egy szövetségi ügynökség, a képviselők hivatalból vannak”-mondta Sedor. “De vannak emberek, tudod, CMS-ből, tudod, akik finanszírozzák a dialízist. Vannak emberei az FDA-tól, emberek az NIH-től. Szóval azzal a silóval van dolgod. Tudod, mindenki beszél egymással. Úgy gondolom, hogy nagyszerű lehetőség van arra, hogy az innováció hatással legyen.”

a díj dialízis szakaszának újratervezése széles körű megbízatással rendelkezik, de továbbra is arra a kezelésre összpontosít, amely a szövetségi kiadások nagy részét a vesebetegségre fordítja.

“azt hiszem, a fő fájdalom pont az, hogy a kezelés uralja most dialízis,” Sedor mondta. “Az embereknek hetente háromszor kell dialízisre menniük, heti 12 órát dializálnak. A vesénk pedig 24-7. Szóval szerintem, tudod, az alacsonyan lógó gyümölcs, legalábbis, tudod, nyilvánvaló dolog az innováció előmozdítása a vesepótló terápiában és a Hordható, beültethető, mesterséges, tudod, szövetbeültetés, esetleg xenografálás a transzplantációban. Azt hiszem, ez az, ahol a korai fókusz lesz.”

de a díj későbbi szakaszai nagyobb gondolkodásra ösztönzik az újítókat.

“azt hiszem, a törekvéseink ennél tágabbak” – mondta. “Szeretnénk jobb terápiákkal és módokkal előállni, hogy azonosítsuk azokat az embereket, akik valóban ki vannak téve a vesebetegség kockázatának vagy a vesebetegség súlyosbodásának.”

a végrehajtási utasításban megfogalmazott végső cél végül is egy mesterséges vese létrehozása.

“a végrehajtási utasítás közvetlenül arra utasít minket, hogy menjünk egy mesterséges vese után, és ez valóban a holdfényünk” – mondta Simcox. “Tudjuk, hogy ez nem fog egyik napról a másikra megtörténni, tudjuk, hogy sok munkánk van ahhoz, hogy odaérjünk, de van egy tervünk, kitartásunk, és elég bullishek vagyunk ezzel kapcsolatban. Tehát hogyan néz ki a siker? A siker úgy néz ki, mint egy módja annak, hogy az embereket mesterséges vese segítségével leállítsák a dialízisről. Lehet beültethető vese vagy Hordható vese. Lehet, hogy egyik sem az. Lehet, hogy egy új terápiás, lehet, hogy valami digitális. Semmi sincs az asztalon.”

betegek az asztalnál

a nyereményfolyamat során a HHS gondoskodik arról, hogy a betegek hangját meghallják, beleértve egy további díj, a beteginnovátor kihívás elindítását.

“Ez valami nagyon erősen érzem magam” – mondta Simcox. “Meg kell értenünk, hogy a betegek mit élnek át. Tehát az irodám felelős az emberközpontú tervezésért és a tervezési gondolkodásért. Utazás feltérképezése, egy felhasználó, egy beteg vagy egy ügyfél cipőjébe helyezve magunkat, nem lehetünk sikeresek anélkül, hogy ezt megtennénk. Tehát elindítottunk egy másik díjat, ez pedig a beteg újítók jutalmazása. Sokan közülük hetente több órát ülnek dialízis székekben, és saját gondozásukra csapkodnak, gondolataik vannak. Miért néz ki ez az eszköz? Fájdalmas és kínos, azt hiszem, tudnék valami jobbat tervezni.”

Sedor megemlítette, hogy a KidneyX irányító bizottság legalább egy beteget tartalmaz, és további lehetőségeket keres a beteghangok beépítésére.

“Dokiként beszélve, tudod mit? Amit akarok, nem feltétlenül az, ami mindig fontos a betegeim számára, és ezt pikk-ban tanultam meg” – mondta. “Tehát egyre több olyan kezdeményezésben, amelyben személyesen is részt veszek, a betegek már a kezdetektől ott vannak, és a betegek nagyon fontosak ahhoz, hogy segítsenek meghatározni, mire kell összpontosítania a Kidneyxnek.”

végső soron a KidneyX az együttműködésről szól, és a beteg hangját is bele kell foglalni.

” Ez az, amit szeretek ebben a megközelítésben. Ez egy ökoszisztéma játék ” – mondta Holoubek. “Amikor elkezdtünk dolgozni a HHS-szel, meglepődtem, hogy hány ember nem látja magát a megoldás részeként. Megzavarja az elmét. Függetlenül attól, hogy beteg vagy gondozó, szövetmérnök, adattudós, valószínűleg van módja annak, hogy hozzájáruljon a vese X-hez és végül a megoldáshoz.”

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.