Il piano della Fed per il 2020? Portare l’innovazione tanto attesa per la malattia renale

Come 2020 prende il via, il governo federale ha messo gli occhi su portare l’innovazione in un settore della salute che colpisce uno su sette americani e costa al governo più di NASA e il Dipartimento del Commercio combinato, ancora non ha visto grandi innovazioni dal 1970.

Sia HHS Chief Technology Officer Ed Simcox e HHS Vice Segretario Eric Hargan affrontato l’argomento in occasione di eventi separati a San Francisco questa settimana, e né parole macinate nel descrivere l’enormità del problema — o la mancanza di movimento reale su di esso.

Malattia renale: un buco nero di innovazione da $35 miliardi

” Se hai portato un paziente in dialisi dal 1978 in avanti nel tempo 40 anni,quanto sarebbe diversa quell’esperienza?”Hargan ha chiesto a una folla di innovatori all’evento VentureConnect Health 2.0 lunedì sera. “Non molto diverso a tutti, infatti. Ci sarebbe una TV a schermo piatto da guardare. Ci sarebbe un iPhone da leggere invece di una pila di riviste. Probabilmente avresti un Lay-Z-Boy migliore in cui sederti. Ma probabilmente non ci sarebbe nulla di fondamentalmente diverso nell’esperienza.”

Nel 2019, come nel 1972 quando Richard Nixon firmò la legge sulla malattia renale allo stadio terminale, la terapia della malattia renale significa principalmente due cose: la dialisi, una procedura costosa, intensiva nel tempo e spesso permanente; e, per pochi fortunati, il trapianto di un rene donato. E grazie alla firma di Nixon, CMS rimane obbligato a pagare per il primo, per la somma di billion 35 miliardi all’anno.

“Era letteralmente una sezione di due paragrafi e tre paragrafi nel Medicare Act che fondamentalmente diceva che ci prenderemo cura delle persone con dialisi e trapianto, tutte le persone per sempre”, ha detto il Dr. John Sedor, presidente del comitato direttivo KidneyX, MobiHealthNews in un’intervista alla fine dell’anno scorso. “E penso che il Congresso all’epoca pensasse che sarebbero state 15.000 persone e million 100 milioni. Ora sono 600.000 persone e 3 35 miliardi.”

C’è stata qualche innovazione nel corso degli anni, ma è stata incrementale piuttosto che dirompente — un netto contrasto con aree come la cura del cancro o l’HIV, dove il trattamento sembra drammaticamente diverso rispetto al 1978.

“La dialisi è stata una terapia miracolosa per il suo tempo, ma non è cambiata negli anni 60”, ha detto Simcox, parlando sul palco dello Startup Health Festival insieme a Sara Holoubek, la cui società di consulenza Luminary Labs sta lavorando con HHS sull’innovazione renale. “La tecnologia è esattamente la stessa. Abbiamo reso le macchine più piccole, abbiamo aggiunto la tecnologia di filtrazione, ma per tornare alla tua domanda, perché non sentiamo più parlare di malattie renali quando è la nona causa di morte negli Stati Uniti?”

Perché, in effetti? Uno dei motivi, Simcox ha detto, è che la malattia renale è a valle di condizioni come le malattie cardiovascolari e il diabete, che a volte sono visti come la più pressante crisi di salute pubblica.

Un altro, Sedor ha ammesso, è che la dialisi è un grande business garantito per due società che più o meno comprendono un duopolio negli Stati Uniti. – DaVita e Fresenius. E grazie a Nixon, è anche un monopsony (un mercato con un solo acquirente). Per DaVita e Fresenius, non c’è motivo di investire in innovazione dirompente quando i controlli del governo continuano ad arrivare. E per gli aspiranti disgregatori, un mercato con un pagatore e due potenti operatori storici è intimidatorio-e non esattamente un faro per gli investimenti.

Esistono altri disincentivi sul lato normativo. Ad esempio, ha detto Simcox, le regole progettate per proteggere i donatori e i riceventi di organi sono diventate troppo faticose.

“La dialisi è ottima per quello che è. È una buona terapia, ma in realtà la migliore terapia è un trapianto”, ha detto a Holoubek. “Abbiamo problemi che dobbiamo affrontare lì. Stiamo sprecando organi negli Stati Uniti; la catena di approvvigionamento è rotta. E molto di questo ha a che fare con il governo e le regole. Il modo in cui valutiamo le organizzazioni che procurano organi e li consegnano ai destinatari, le regole sono arcane e creano disincentivi e creano un rischio percepito per le persone che stanno procurando quegli organi.”

Una nuova speranza per i pazienti renali

Nell’ultimo anno, l’amministrazione Trump ha chiarito che lo status quo della stagnazione dell’innovazione deve finire. A luglio, il presidente Donald Trump ha firmato un ordine esecutivo che indirizza HHS a intraprendere una serie di iniziative per stimolare l’innovazione in questo spazio. L’ordine non vincolante stabilisce diverse priorità: creare una campagna di sensibilizzazione, modificare i pagamenti per l’assistenza preventiva e interventistica e spingere la riforma delle regole di approvvigionamento degli organi.

“Ci sono stati 15.000 ordini esecutivi e ce ne sono 12 specifici per l’assistenza sanitaria, ma questo è il primo ordine esecutivo ad adottare un approccio globale per risolvere un particolare stato di malattia o un insieme di malattie”, ha detto Simcox. “Ci siamo resi conto che avevamo un grosso problema da affrontare e che avevamo bisogno di adottare un approccio ecosistemico e guardare attraverso il continuum delle cure, guardare a ciò che i pazienti passano attraverso, guardare lo stato della scienza e, soprattutto, per CMS e per HHS, guardare a come paghiamo per questa cura.”

Simcox ha detto che CMS sarà presto stendere due nuove regole che si concentrerà sul lato dei pagamenti, rendendo più facile per il governo a pagare per le terapie al di là di dialisi tradizionale.

” Abbiamo fondamentalmente due regole”, ha detto. “Uno è una regola obbligatoria e uno è un modello di regola opt-in. E l’opt-in ha fondamentalmente tre flussi di pagamenti. Non entrerò nel nocciolo di come funziona, ma capisco che molte persone stanno lavorando davvero duramente per capire come passare dal pagamento di un’unità di cura al passaggio al valore per avere un impatto davvero positivo sui pazienti.”

Allo stesso modo, Hargan ha menzionato che CMS e FDA stanno entrambi cercando modi per utilizzare le rispettive leve normative per migliorare la situazione.

“Alcune delle aree che abbiamo alimentato di nuovo nel dipartimento era come possiamo guidare più progresso tecnologico utilizzando incentivi che abbiamo — rimborso e regolamentazione, che sono principalmente le due leve che abbiamo all’interno del dipartimento. Ora il sistema di incentivi che abbiamo cercato di risolvere con l’aggiunta di nuove tecnologie, pagamenti aggiuntivi, essendo in grado di aumentare il livello di ciò che possiamo pagare per le nuove tecnologie, e quindi anche la creazione di nuovi modelli come i modelli di assistenza primaria, i modelli di cura dei reni, e altre cose che ci permettono di agire in modo creativo in”

Simcox ha detto che il dipartimento non sta dormendo sulla direttiva della campagna di sensibilizzazione.

“Abbiamo un vero problema con i caregiver primari che mentre capiscono il diabete di tipo 2 e capiscono altri stati di malattia ben noti, molti di loro non sanno come affrontare la malattia renale nelle sue fasi precedenti. E infatti, la maggior parte delle volte, le persone non imparano che hanno una malattia renale fino allo stadio quattro della malattia o fino a quando non vanno in insufficienza renale”, ha detto. “Abbiamo molto lavoro da fare per educare le cure primarie e educare i pazienti in modo che possano diventare migliori sostenitori per se stessi e diventare più curiosi di sapere cosa significhi per loro la malattia renale.”

Sedor ritiene che l’ordine esecutivo alla fine si rivelerà un vero catalizzatore per il cambiamento tanto atteso.

“Penso che siamo a un vero punto critico”, ha detto. “C’è una grande quantità di entusiasmo che avremo un impatto. Penso che abbiamo sottovalutato l’importanza della politica, spostando l’ago per migliorare la vita dei pazienti nel nostro campo, o abbiamo avuto difficoltà a farlo. E vedo un vero cambiamento in questo momento. Quindi sono ottimista sul fatto che le cose si uniranno e renderanno la vita migliore per le persone con malattie renali e per gli operatori sanitari. E penso che ci sia un sacco di appetito là fuori per essere coinvolti in questo spazio.”

The X factor

Tutta quella riforma normativa va bene, ma per innovatori e tecnologi, l’aspetto più eccitante dell’ordine esecutivo potrebbe essere la sezione su” incoraggiare lo sviluppo di un rene artificiale”, un obiettivo che HHS ha scelto di perseguire attraverso una partnership pubblico-privato con l’American Society of Nefrology.

Pur non essendo espressamente affiliato alla X Prize foundation, il progetto prende sfacciatamente ispirazione dal gruppo fondato da Peter Diamandis, con il quale hanno lavorato in una fase iniziale del progetto.

“Sono sicuro che tutti voi conoscete la Fondazione X Prize”, ha detto Simcox. “L’idea è quella di raccogliere fondi e dare premi per guidare soluzioni per affrontare i problemi che l’umanità deve affrontare. Abbiamo pensato che fosse un modello eccellente per noi in questo caso.”

Ma KidneyX non è un premio unico. L’iniziativa ha già distribuito un notevole premio in denaro e ha un piano di lancio per dare di più.

“Stiamo iniziando con ‘Riprogettare la dialisi’”, ha detto Simcox. “Abbiamo già distribuito 15 premi di $75,000 a testa solo per l’ideazione, solo affiorando idee e iniziando a costruire consapevolezza e urgenza. La fase successiva per questo-e siamo nel mezzo di quella, questa è la nostra fase di proof of concept — questa è la fase bridge. Vogliamo iniziare ad azionare queste cose, vogliamo vedere i modelli di business maturare e tutto, quindi stiamo andando ad essere in palio tre premi di $500.000 a testa nella seconda fase.”

Nella terza e ultima fase di riprogettazione dialisi, il governo darà premi per la commercializzazione, mentre anche il collegamento innovatori con i team presso la FDA e CMS.

“Una delle cose interessanti è che ha davvero tutti i giocatori chiave al tavolo del comitato direttivo, anche se è un’agenzia federale, i rappresentanti sono d’ufficio”, ha detto Sedor. “Ma hai persone da, sai, CMS, sai, che finanzia la dialisi. Hai gente della FDA, gente della NIH. Quindi hai a che fare con il problema del silo. Sai, tutti parlano tra di loro. Penso che ci sia una grande opportunità per l’innovazione di avere impatto ora a causa di questo.”

La fase di dialisi riprogettazione del premio ha un ampio mandato, ma è ancora focalizzata sul trattamento che guida la maggior parte della spesa federale sulle malattie renali.

“Penso che il principale punto di dolore sia che il trattamento è dominato ora dalla dialisi”, ha detto Sedor. “E le persone devono andare in dialisi tre volte a settimana, sono dializzati 12 ore a settimana. E i nostri reni funzionano 24-7. Quindi penso, sai, che il frutto a bassa sospensione, almeno, sai, una cosa ovvia è promuovere l’innovazione nella terapia sostitutiva renale e indossabile, impiantabile, artificiale, usando, sai, l’impianto di tessuti, forse la xenografia nel trapianto. Penso che sia lì che si concentrerà presto.”

Ma le fasi successive del premio incoraggeranno gli innovatori a pensare in grande.

“Penso che le nostre aspirazioni siano più ampie di così”, ha detto. “Vorremmo arrivare a trovare terapie e modi migliori per identificare le persone che sono veramente a rischio di malattie renali o a rischio di peggioramento della malattia renale.”

L’obiettivo finale dichiarato nell’ordine esecutivo è, dopo tutto, creare un rene artificiale.

“L’ordine esecutivo ci istruisce direttamente ad andare dopo un rene artificiale e questo è veramente il nostro moonshot”, ha detto Simcox. “Sappiamo che non accadrà durante la notte, sappiamo che abbiamo molto lavoro da fare per arrivarci, ma abbiamo un piano, abbiamo persistenza e siamo piuttosto rialzisti su questo. Allora, che aspetto ha il successo? Che successo sembra è la creazione di un modo per ottenere la gente fuori dialisi utilizzando un rene artificiale. Potrebbe essere un rene impiantabile o un rene indossabile. Potrebbe non essere nessuna di queste cose. Potrebbe essere un nuovo terapeutico, potrebbe essere qualcosa di digitale. Niente è fuori dal tavolo.”

Pazienti al tavolo

Durante tutto il processo di premiazione, HHS si sta assicurando che le voci dei pazienti siano ascoltate, incluso il lancio di un premio aggiuntivo, la sfida dell’innovatore paziente.

“Questo è qualcosa di cui mi sento molto fortemente”, ha detto Simcox. “Dobbiamo capire cosa passano i pazienti. Quindi il mio ufficio è responsabile del design centrato sull’uomo e del design thinking. Mappatura del viaggio, mettendoci nei panni di un utente o di un paziente o di un cliente, non possiamo avere successo senza farlo. Quindi abbiamo dato il via a un altro premio, e questo è per premiare gli innovatori pazienti. Molti di loro si siedono in sedie per dialisi per molte ore alla settimana e vengono con hack per la propria cura, hanno pensieri. Perché questo dispositivo assomiglia a questo? È doloroso ed è imbarazzante, penso che potrei progettare qualcosa di meglio.”

Sedor ha menzionato che il comitato direttivo di KidneyX include almeno un paziente e sta cercando ulteriori opportunità per incorporare le voci dei pazienti.

“Parlando come un doc, sai una cosa? Quello che voglio non è necessariamente ciò che è importante per i miei pazienti tutto il tempo, e l’ho imparato a picche”, ha detto. “Quindi sempre di più in una serie di iniziative in cui sono coinvolto personalmente, i pazienti sono lì fin dall’inizio e i pazienti sono molto importanti per aiutarci a definire su cosa KidneyX dovrebbe concentrarsi.”

In definitiva, KidneyX riguarda la collaborazione e la voce del paziente è quella che deve essere inclusa.

” Questo è quello che mi piace di questo approccio. È un gioco di ecosistema”, ha detto Holoubek. “Quando abbiamo iniziato a lavorare con HHS, sono rimasto sorpreso di quante persone non si vedessero come parte della soluzione. Sconvolge la mente. Che tu sia un paziente o un caregiver, un ingegnere tissutale, uno scienziato dei dati, probabilmente hai un modo di contribuire a Kidney X e, infine, alla soluzione.”

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato.