Het plan van de Fed voor 2020? Breng langverwachte innovatie naar nierziekte

nu 2020 van start gaat, heeft de federale regering haar zinnen gezet op het brengen van innovatie naar een gebied van gezondheid dat één op de zeven Amerikanen treft en de overheid meer kost dan NASA en het Ministerie van handel samen, maar heeft sinds de jaren zeventig geen grote innovatie gezien.

dat gebied is nierziekte. Zowel HHS Chief Technology Officer Ed Simcox en HHS adjunct-secretaris Eric Hargan sprak het onderwerp op afzonderlijke gebeurtenissen in San Francisco deze week, en noch gehakt woorden bij het beschrijven van de enorme omvang van het probleem — of het gebrek aan echte beweging op.

nierziekte: een innovatie van 35 miljard dollar zwart gat

” Als u een patiënt die dialyse vanaf 1978 naar voren in de tijd 40 jaar, hoe anders zou die ervaring zijn?”Hargan vroeg een menigte van vernieuwers op de gezondheid 2.0 VentureConnect event op maandagavond. “Helemaal niet anders, eigenlijk. Er zou een flatscreen-TV zijn om naar te kijken. Er zou een iPhone zijn om te lezen in plaats van een stapel tijdschriften. Waarschijnlijk heb je een betere Lay-Z-Boy om in te zitten. Maar er zou waarschijnlijk niets fundamenteel anders zijn aan de ervaring.”

in 2019, net als in 1972 toen Richard Nixon de “End-Stage Renal Disease Bill” tekende, betekent nierziektetherapie meestal twee dingen: dialyse, een dure, tijdintensieve en vaak levenslange in-patiënt procedure; en, voor een paar gelukkigen, transplantatie van een gedoneerde nier. En dankzij Nixon ‘ s handtekening, blijft CMS verplicht om te betalen voor de eerste, voor de melodie van $35 miljard per jaar.”het was letterlijk een twee-paragraaf, drie-paragraaf sectie in de Medicare Act die in principe zei dat we zullen zorgen voor mensen met dialyse en transplantatie, alle mensen voor altijd,” Dr.John Sedor, voorzitter van de KidneyX stuurgroep, vertelde MobiHealthNews in een interview eind vorig jaar. “En ik denk dat het Congres op dat moment dacht dat het zou gaan om 15.000 mensen en $100 miljoen. Nu zijn het 600.000 mensen en 35 miljard dollar.”

Er is enige innovatie in de loop der jaren geweest, maar het is incrementeel geweest in plaats van disruptief — een schril contrast met gebieden als kankerzorg of HIV, waar de behandeling er dramatisch anders uitziet dan in 1978.”dialyse was een wondertherapie voor zijn tijd, maar het is niet veranderd in 60 jaar,” Simcox zei, spreken op het podium op het Startup Health Festival samen met Sara Holubek, wiens adviesbureau Luminary Labs werkt met HHS op nierinnovatie. “De technologie is precies hetzelfde. We hebben de machines kleiner gemaakt, we hebben filtratietechnologie toegevoegd, maar om terug te komen op je vraag: waarom horen we niet meer over nierziekten terwijl het de negende belangrijkste doodsoorzaak is in de VS?”

waarom, inderdaad? Een van de redenen, Simcox zei, is dat nierziekte is stroomafwaarts van aandoeningen zoals hart-en vaatziekten en diabetes, die soms worden gezien als de meer dringende volksgezondheid crisis.

een andere, Sedor toegegeven, is dat dialyse is grote, gegarandeerde business voor twee bedrijven die min of meer bestaan uit een duopolie in de VS DaVita en Fresenius. En dankzij Nixon, het is een monopsony (een markt met slechts één koper) ook. Voor DaVita en Fresenius is er weinig reden om te investeren in ontwrichtende innovatie als de overheid blijft controleren. En voor would-be disruptors is een markt met één betaler en twee krachtige gevestigde bedrijven intimiderend — en niet bepaald een baken voor investeringen.

andere negatieve prikkels bestaan aan de regelgevende kant. Bijvoorbeeld, Simcox zei, regels ontworpen om orgaandonoren en ontvangers te beschermen zijn veel te inspannend geworden.

“dialyse is geweldig voor wat het is. Het is een goede therapie, maar echt de beste therapie is een transplantatie, ” vertelde hij Holubek. “We hebben problemen die we daar moeten aanpakken. We verspillen organen in de VS; de bevoorradingsketen is gebroken. En veel hiervan heeft te maken met de overheid en de regels. De manier waarop we organisaties evalueren die organen aanschaffen en afleveren bij ontvangers, de regels zijn geheimzinnig en ze creëren ontmoedigende prikkels en ze creëren een waargenomen risico voor mensen die die organen aanschaffen.”

een nieuwe hoop voor nierpatiënten

het afgelopen jaar heeft de Trump-administratie duidelijk gemaakt dat er een einde moet komen aan de status quo van innovatiestagnatie. In Juli ondertekende president Donald Trump een executive order om HHS aan te zetten op een aantal initiatieven om innovatie in deze ruimte te stimuleren. Het niet-bindende besluit stelt verschillende prioriteiten: het opzetten van een bewustmakingscampagne, het veranderen van betalingen voor zowel preventieve als interventionele zorg, en het stimuleren van hervorming van de regels voor orgaanaankoop.

” Er zijn 15.000 executive orders en er zijn 12 die specifiek zijn voor de gezondheidszorg, maar dit is de eerste executive order ooit om een uitgebreide aanpak voor het oplossen van een bepaalde ziekte staat of set van ziekten, ” Simcox zei. “We realiseerden ons dat we een groot probleem moesten aanpakken en dat we een ecosysteemaanpak moesten hanteren en moesten kijken in het continuã1 ⁄ 4m van de zorg, kijken naar wat patiënten doormaken, kijken naar de stand van de wetenschap en vooral, voor CMS en voor HHS, kijken naar hoe we betalen voor deze zorg.”

Simcox zei dat CMS binnenkort twee nieuwe regels zal uitrollen die zich richten op de betaling, waardoor het voor de overheid gemakkelijker wordt om te betalen voor therapieën die verder gaan dan traditionele dialyse.

“we hebben in principe twee regels,” zei hij. “De ene is een verplichte regel en de andere is een opt-in regelmodel. En de opt-in heeft in principe drie stromen van betalingen. Ik zal niet ingaan op de kern van hoe dat werkt, maar begrijpen dat veel mensen werken echt hard om erachter te komen hoe te verschuiven van het betalen voor een eenheid van zorg naar het verschuiven naar waarde om echt positieve impact patiënten.”

Op dezelfde manier zei Hargan dat CMS en de FDA beide op zoek zijn naar manieren om hun respectieve regulerende hefbomen te gebruiken om de situatie te verbeteren.een aantal van de gebieden die we terug naar de afdeling gevoerd was hoe we meer technologische vooruitgang te stimuleren met behulp van prikkels die we hebben — terugbetaling en regelgeving, die in de eerste plaats de twee hefbomen die we hebben binnen de afdeling. Het stimuleringssysteem dat we probeerden op te lossen met het toevoegen van nieuwe technologie, aanvullende betalingen, het verhogen van het niveau van wat we kunnen betalen voor nieuwe technologie, en dan ook het creëren van nieuwe modellen zoals de eerstelijnszorgmodellen, de nierzorgmodellen, en andere dingen die ons in staat stellen creatief te handelen in termen van betalen voor nieuwe technologieën.”

Simcox zei dat de afdeling ook niet slaapt op de bewustmakingscampagne richtlijn.

” we hebben een echt probleem met primaire zorgverleners dat hoewel ze Type 2 diabetes begrijpen en ze andere bekende ziektestoestanden begrijpen, veel van hen niet helemaal weten hoe ze nierziekte in zijn eerdere stadia moeten aanpakken. En in feite, de meeste van de tijd, mensen niet leren dat ze een nierziekte tot stadium vier van de ziekte of totdat ze gaan in nierfalen,” zei hij. “We hebben veel werk te doen om eerstelijnszorg te onderwijzen en patiënten te onderwijzen, zodat ze betere pleitbezorgers voor zichzelf kunnen worden en meer nieuwsgierig worden naar wat nierziekte voor hen betekent.”

Sedor gelooft dat de executive order zich uiteindelijk zal bewijzen als een echte katalysator voor langverwachte verandering.

“Ik denk dat we op een echt kantelpunt,” zei hij. “Er is veel enthousiasme dat we impact gaan hebben. Ik denk dat we het belang van beleid hebben onderschat, de naald verplaatsen om het leven van patiënten beter te maken in ons vakgebied, of we hebben daar moeite mee gehad. En daar zie ik nu een echte verandering in. Dus ik ben optimistisch dat dingen samen zullen komen en het leven beter zullen maken voor mensen met een nierziekte en voor zorgverleners. Ik denk dat er veel eetlust is om betrokken te raken in deze ruimte.”

de X-factor

al die hervorming van de regelgeving is goed en goed, maar voor vernieuwers en technologen zou het meest opwindende aspect van de executive order wel eens het gedeelte kunnen zijn over “het aanmoedigen van de ontwikkeling van een kunstnier”, een doel dat HHS heeft gekozen door middel van een publiek-private samenwerking met de American Society of Nephrology.

hoewel het project niet uitdrukkelijk is aangesloten bij de X Prize foundation, haalt het ongegeneerd inspiratie uit de door Peter Diamandis opgerichte groep, met wie ze in een vroeg stadium van het project hebben samengewerkt.

” Ik weet zeker dat jullie allemaal de X Prize Foundation kennen, ” zei Simcox. “Het idee is om geld in te zamelen en prijzen uit te geven om oplossingen aan te drijven om problemen aan te pakken waarmee de mensheid wordt geconfronteerd. We vonden dat een uitstekend model voor ons in dit geval.”

maar KidneyX is geen eenmalige prijs. Het initiatief heeft al aanzienlijke prijzengeld uitgedeeld en heeft een uitrolplan om meer weg te geven.

” we beginnen met ‘Redesigning dialyse,’ ” zei Simcox. “We hebben al uitgedeeld 15 prijzen van $ 75.000 per stuk alleen voor ideatie, gewoon naar boven komen ideeën en beginnen om bewustzijn en urgentie op te bouwen. De volgende fase daarvoor — en we zitten in het midden daarvan, dat is onze proof of concept fase — dat is de brug fase. We willen deze dingen in praktijk brengen, we willen bedrijfsmodellen zien rijpen en zo, dus we gaan drie prijzen van $500.000 per stuk weggeven in de tweede fase.”

in de derde en laatste fase van het herontwerpen van dialyse zal de overheid prijzen uitreiken voor commercialisering, terwijl ook vernieuwers worden verbonden met de teams van de FDA en het CMS.

” een van de coole dingen over het is het echt kreeg alle belangrijke spelers aan de tafel op de stuurgroep, ook al is het een federaal agentschap, vertegenwoordigers zijn ex-officio,” Sedor zei. “Maar je hebt mensen van, je weet wel, CMS, je weet wel, die dialyse financieren. Je hebt mensen van de FDA, mensen van NIH. Dus je hebt te maken met die silo kwestie. Weet je, iedereen praat met elkaar. Ik denk dat er nu een grote kans is voor innovatie om daardoor impact te hebben.”

de herontwerpen van de Dialysefase van de prijs heeft een breed mandaat, maar is nog steeds gericht op de behandeling die het grootste deel van de federale uitgaven aan nierziekte drijft.

” Ik denk dat het belangrijkste pijnpunt is dat de behandeling nu wordt gedomineerd door dialyse, ” zei Sedor. “En mensen moeten drie keer per week dialyse ondergaan, ze worden 12 uur per week gedialyseerd. En onze nieren werken 24-7. Ik denk dat het laaghangende fruit, in ieder geval, een voor de hand liggende zaak is om innovatie te bevorderen in niervervangingstherapie en draagbaar, implanteerbaar, kunstmatig, met behulp van weefselimplantatie, misschien xenografie bij transplantatie. Ik denk dat daar de vroege focus zal zijn.”

maar latere fasen van de prijs zullen vernieuwers aanmoedigen om groter te denken.”ik denk dat onze ambities breder zijn dan dat,” zei hij. “We willen graag betere therapieën en manieren bedenken om mensen te identificeren die echt een risico lopen op een nierziekte of een risico lopen op het krijgen van een verslechterende nierziekte.”

het uiteindelijke doel in de executive order is immers het creëren van een kunstnier.”de executive order instrueert ons direct om achter een kunstnier aan te gaan en dat is echt onze moonshot,” zei Simcox. “We weten dat het niet van de ene op de andere dag gaat gebeuren, we weten dat we veel werk te doen hebben om er te komen, maar we hebben een plan, we hebben doorzettingsvermogen, en we zijn vrij bullish over dit. Hoe ziet succes eruit? Hoe succes eruit ziet is het creëren van een manier om mensen van de dialyse te krijgen met behulp van een kunstnier. Het kan een implanteerbare nier zijn of een draagbare nier. Het kan geen van beide zijn. Het kan een nieuwe therapeutische, het kan iets digitaal zijn. Er is niets van de tafel.”

patiënten aan de tafel

gedurende het prijzenproces zorgt HHS ervoor dat de stemmen van patiënten worden gehoord, inclusief de lancering van een extra prijs, de patient innovator challenge.

” dat is iets waar ik me heel sterk over voel, ” zei Simcox. “We moeten begrijpen wat patiënten doormaken. Mijn kantoor is verantwoordelijk voor mensgericht design en designdenken. Journey mapping, onszelf in de schoenen van een gebruiker of een patiënt of een klant plaatsen, we kunnen niet succesvol zijn zonder dat te doen. Dus we begonnen met een nieuwe prijs, en deze is om geduldige vernieuwers te belonen. Velen van hen zitten in dialyse stoelen voor vele uren per week en ze komen met hacks voor hun eigen zorg, ze hebben gedachten. Waarom ziet dit apparaat er zo uit? Het is pijnlijk en ongemakkelijk, ik denk dat ik iets beters kan ontwerpen.”

Sedor vermeldde dat de KidneyX-stuurgroep ten minste één patiënt omvat en op zoek is naar extra mogelijkheden om de stemmen van de patiënt te integreren.

” spreken als een doc, Weet je wat? Wat ik wil is niet noodzakelijk wat belangrijk is voor mijn patiënten de hele tijd, en ik heb geleerd dat in schoppen,” zei hij. “Dus meer en meer in een aantal initiatieven waar ik persoonlijk bij betrokken ben, zijn patiënten er vanaf het begin en de patiënten zijn erg belangrijk om ons te helpen bepalen waar KidneyX zich op moet richten.”

uiteindelijk gaat KidneyX over samenwerking, en de stem van de patiënt moet worden opgenomen.

” dat is wat ik leuk vind aan deze aanpak. Het is een ecosysteem spelen,” Holubek zei. “Toen we begonnen te werken met HHS, was ik verbaasd over hoeveel mensen zichzelf niet zagen als onderdeel van de oplossing. Het verbijstert de geest. Of je nu een patiënt bent of een verzorger, een weefselingenieur, een data scientist, je hebt waarschijnlijk een manier om bij te dragen aan nier X en uiteindelijk aan de oplossing.”

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd.