Plan Fed na 2020 rok? Wprowadź długo oczekiwane innowacje w chorobę nerek

wraz z rozpoczęciem 2020 r. rząd federalny postawił sobie za cel wprowadzenie innowacji w obszar zdrowia, który dotyka co siódmego Amerykanina i kosztuje rząd więcej niż NASA i Departament Handlu razem wzięte, ale nie widział większych innowacji od lat 70.

tym obszarem jest choroba nerek. Zarówno Dyrektor ds. technologii HHS Ed Simcox, jak i Zastępca Sekretarza HHS Eric Hargan poruszyli ten temat podczas oddzielnych wydarzeń w San Francisco w tym tygodniu, a także nie zmielili słów opisujących ogrom problemu-ani brak rzeczywistego ruchu na nim.

choroba nerek: innowacja o wartości 35 miliardów dolarów czarna dziura

” gdyby od 1978 roku pacjent był poddawany dializie w czasie 40 lat, czym różniłoby się to doświadczenie?”Hargan poprosił tłum innowatorów na imprezie Health 2.0 VentureConnect w poniedziałek wieczorem. „W rzeczywistości wcale się nie różni. Będzie telewizor z płaskim ekranem do oglądania. Byłby iPhone do czytania zamiast sterty czasopism. Pewnie masz lepszego Lay-Z-Boy ’ a. Ale prawdopodobnie nie byłoby nic zasadniczo różni się w doświadczeniu.”

w 2019 r., podobnie jak w 1972 r., kiedy Richard Nixon podpisał ustawę o schyłkowej chorobie nerek, terapia chorób nerek oznacza głównie dwie rzeczy: dializę, kosztowną, czasochłonną i często trwającą całe życie procedurę pacjentki; oraz, dla nielicznych szczęśliwców, przeszczep oddanej nerki. A dzięki podpisowi Nixona, CMS pozostaje zobowiązany do płacenia za to pierwsze, w wysokości 35 miliardów dolarów rocznie.

„To było dosłownie dwa akapity, trzy paragrafy w ustawie Medicare, że w zasadzie powiedział, że będziemy dbać o ludzi z dializami i transplantacji, wszyscy ludzie na zawsze,” Dr John Sedor, przewodniczący komitetu sterującego KidneyX, powiedział MobiHealthNews w wywiadzie pod koniec zeszłego roku. „I myślę, że Kongres w tym czasie myślał, że będzie to 15,000 ludzi i 100 milionów dolarów. Teraz to 600 000 ludzi i 35 miliardów dolarów.”

na przestrzeni lat pojawiły się pewne innowacje, ale były one stopniowe, a nie destrukcyjne — wyraźny kontrast do obszarów takich jak opieka nad rakiem lub HIV, gdzie leczenie wygląda diametralnie inaczej niż w 1978 roku.

„Dializa była cudowną terapią dla swoich czasów, ale nie zmieniła się od 60 lat”, powiedział Simcox, przemawiając na scenie podczas Startup Health Festival wraz z Sarą Holoubek, której firma konsultingowa Luminary Labs współpracuje z HHS nad innowacjami w zakresie nerek. „Technologia jest dokładnie taka sama. Zmniejszyliśmy maszyny, dodaliśmy technologię filtracji, ale wracając do pytania, dlaczego nie słyszymy więcej o chorobie nerek, skoro jest to dziewiąta przyczyna śmierci w USA?”

dlaczego? Jednym z powodów, powiedział Simcox, jest to, że choroba nerek jest następstwem takich chorób, jak choroby układu krążenia i cukrzyca, które są czasami postrzegane jako bardziej naglący kryzys zdrowia publicznego.

kolejnym, przyznanym przez Sedor, jest to, że dializa jest dużym, gwarantowanym biznesem dla dwóch firm, które w mniejszym lub większym stopniu tworzą duopol w USA. – DaVita i Fresenius. A dzięki Nixonowi jest to również monopsony (rynek z jednym kupującym). Dla Davity i Freseniusa nie ma powodu, aby inwestować w przełomowe innowacje, gdy rządowe kontrole nadchodzą. A dla niedoszłych zakłócaczy rynek z jednym płatnikiem i dwoma potężnymi zasiedziałymi podmiotami jest zastraszający-i nie do końca jest to sygnał dla inwestycji.

Po stronie regulacyjnej istnieją inne czynniki zniechęcające. Na przykład, jak powiedział Simcox, zasady mające na celu ochronę dawców narządów i biorców stały się zbyt uciążliwe.

” Dializa jest świetna na to, co jest. To dobra terapia, ale tak naprawdę najlepszą terapią jest przeszczep-powiedział Holoubek. – Mamy problemy, które musimy tam rozwiązać. Marnujemy organy w USA, łańcuch dostaw jest zepsuty. Wiele z tego ma związek z rządem i zasadami. Sposób, w jaki oceniamy organizacje, które pozyskują narządy i dostarczają je odbiorcom, zasady są tajemne i powodują zniechęcenie i stwarzają postrzegane ryzyko dla osób, które je pozyskują.”

Nowa Nadzieja dla pacjentów z nerkami

w ciągu ostatniego roku administracja Trumpa jasno stwierdziła, że status quo stagnacji innowacji musi się skończyć. W lipcu prezydent Donald Trump podpisał zarządzenie nakazujące HHS podjęcie szeregu inicjatyw mających na celu stymulowanie innowacji w tej dziedzinie. Niewiążący porządek wyznacza kilka priorytetów: stworzenie kampanii informacyjnej, zmiana płatności za opiekę profilaktyczną i interwencyjną oraz popieranie reformy zasad pobierania narządów.

„było 15 000 nakazów wykonawczych, a jest 12, które są specyficzne dla opieki zdrowotnej, ale jest to pierwszy nakaz wykonawczy w historii, który podejmuje kompleksowe podejście do rozwiązania określonego stanu choroby lub zestawu chorób”, powiedział Simcox. „Zdaliśmy sobie sprawę, że mamy duży problem do rozwiązania i że musimy przyjąć podejście ekosystemowe i przyjrzeć się kontinuum opieki, przyjrzeć się, przez co przechodzą pacjenci, spojrzeć na stan nauki, a co najważniejsze, w przypadku CMS i HHS, przyjrzeć się, jak płacimy za tę opiekę.”

Simcox powiedział, że CMS wkrótce wprowadzi dwa nowe przepisy, które skupią się na stronie płatności, co ułatwi rządowi płacenie za terapie wykraczające poza tradycyjną dializę.

„mamy w zasadzie dwie zasady” „Jedna z nich jest zasadą obowiązkową, a druga modelem reguły opt-in. A opt-in ma w zasadzie trzy strumienie płatności. Nie będę się zagłębiał w to, jak to działa, ale rozumiem, że wiele osób ciężko pracuje, aby wymyślić, jak przejść od płacenia za jednostkę opieki do zmiany wartości, aby naprawdę pozytywnie wpłynąć na pacjentów.”

podobnie, Hargan wspomniał, że zarówno CMS, jak i FDA szukają sposobów wykorzystania odpowiednich dźwigni regulacyjnych w celu poprawy sytuacji.

„niektóre z obszarów, które wprowadziliśmy z powrotem do działu, to sposób, w jaki możemy napędzać większy postęp technologiczny, wykorzystując zachęty, które mamy — refundację i regulację, które są przede wszystkim dwoma dźwigniami, które mamy w dziale. System motywacyjny staraliśmy się rozwiązać dodając nową technologię, dodatkowe płatności, by podnieść poziom tego, co możemy zapłacić za nową technologię, a także tworząc nowe modele, takie jak modele podstawowej opieki zdrowotnej, modele opieki nad nerkami i inne rzeczy, które pozwalają nam działać kreatywnie, płacąc za nowe technologie.”

Simcox powiedział, że Departament też nie śpi na dyrektywie kampanii informacyjnej.

” mamy prawdziwy problem z głównymi opiekunami, że chociaż rozumieją cukrzycę typu 2 i rozumieją inne dobrze znane stany chorobowe, wielu z nich nie do końca wie, jak rozwiązać chorobę nerek we wcześniejszych stadiach. I w zasadzie, przez większość czasu, ludzie nie dowiadują się, że mają chorobę nerek, aż do czwartego stadium choroby lub aż do niewydolności nerek, ” powiedział. „Mamy wiele do zrobienia, aby edukować podstawową opiekę zdrowotną, a także edukować pacjentów, aby mogli stać się lepszymi obrońcami dla siebie i stać się bardziej ciekawi, co oznacza dla nich choroba nerek.”

Sedor wierzy, że zarządzenie wykonawcze ostatecznie okaże się prawdziwym katalizatorem długo oczekiwanych zmian.

„Mamy ogromny entuzjazm, że będziemy mieć wpływ. Myślę, że nie doceniliśmy znaczenia polityki, poruszania igłą, aby poprawić życie pacjentów w naszej dziedzinie, lub mieliśmy trudności z robieniem tego. Teraz widzę w tym prawdziwą zmianę. Jestem więc optymistą, że wszystko się ułoży i polepszy życie osób z chorobami nerek i opiekunów. I myślę, że jest dużo apetytu na angażowanie się w tę przestrzeń.”

the X factor

wszystkie te reformy regulacyjne są dobre i dobre, ale dla innowatorów i technologów najbardziej ekscytującym aspektem porządku wykonawczego może być sekcja” zachęcanie do rozwoju sztucznej nerki”, cel, który HHS wybrał do realizacji za pomocą partnerstwa publiczno-prywatnego z American Society of Nephrology.

projekt, choć nie jest wyraźnie związany z Fundacją X Prize, bez wątpienia czerpie inspirację z grupy założonej przez Petera Diamandisa, z którą współpracowali na wczesnym etapie projektu.

„jestem pewien, że wszyscy znacie Fundację X Prize” – powiedział Simcox. „Chodzi o to, aby zebrać pieniądze i rozdać nagrody, aby napędzać rozwiązania problemów, z którymi boryka się ludzkość. Uznaliśmy, że jest to dla nas doskonały model w tym przypadku.”

ale KidneyX nie jest nagrodą jednorazową. Inicjatywa już rozdała znaczne nagrody pieniężne i ma plan wdrożenia, aby rozdać więcej.

„zaczynamy od przeprojektowania Dializ” – powiedział Simcox. „Rozdaliśmy już 15 nagród po 75 000 $za sztukę tylko za pomysły, po prostu odkrywanie pomysłów i budowanie świadomości i pilności. Następna faza — i jesteśmy w środku tej fazy, to jest faza dowodu koncepcji-to jest faza mostu. Chcemy zacząć uruchamiać te rzeczy, chcemy zobaczyć dojrzewające modele biznesowe i w ogóle, więc w drugiej fazie rozdamy trzy nagrody po 500 000 dolarów za sztukę.”

w trzeciej i ostatniej fazie przeprojektowania dializy rząd rozdaje nagrody za komercjalizację, jednocześnie łącząc innowatorów z zespołami FDA i CMS.

„jedną z fajnych rzeczy w tym jest to, że ma wszystkich kluczowych graczy przy stole w Komitecie Sterującym, mimo że jest to agencja federalna, przedstawiciele są z urzędu”-powiedział Sedor. „Ale masz ludzi z CMS, wiesz, którzy finansują dializy. Masz ludzi z FDA, ludzi z NIH. Więc masz do czynienia z problemem silosu. Wszyscy ze sobą rozmawiają. Myślę, że jest wielka szansa dla innowacji, aby mieć wpływ teraz z tego powodu.”

przeprojektowanie fazy dializy ma szeroki zakres uprawnień, ale nadal koncentruje się na leczeniu, które napędza większość wydatków federalnych na choroby nerek.

„myślę, że głównym punktem bólu jest to, że leczenie jest teraz zdominowane przez dializę” – powiedział Sedor. „A ludzie muszą chodzić na dializy trzy razy w tygodniu, są dializowani 12 godzin w tygodniu. Nasze nerki pracują 24 godziny na dobę. Więc myślę, że ten nisko wiszący owoc, przynajmniej, wiesz, oczywistą rzeczą jest promowanie innowacji w terapii nerkozastępczej i noszenia, wszczepiania, sztucznej, przy użyciu, no wiesz, implantacji tkanek, może ksenografii w transplantacji. Myślę, że na tym będzie skupiać się na początku.”

ale późniejsze fazy konkursu zachęcą innowatorów do większego myślenia.

„myślę, że nasze aspiracje są szersze niż to,” powiedział. „Chcielibyśmy zająć się wymyślaniem lepszych terapii i sposobów identyfikacji osób, które są rzeczywiście zagrożone chorobą nerek lub są narażone na pogorszenie choroby nerek.”

ostatecznym celem określonym w Zarządzeniu wykonawczym jest w końcu stworzenie sztucznej nerki.

„zarządzenie wykonawcze bezpośrednio nakazuje nam iść po sztuczną nerkę i to naprawdę jest nasz moonshot” – powiedział Simcox. „Wiemy, że to się nie stanie z dnia na dzień, wiemy, że mamy dużo pracy do zrobienia, aby się tam dostać, ale mamy plan, wytrwałość i jesteśmy dość uparci. Jak więc wygląda sukces? Sukces polega na stworzeniu sposobu na pozbycie się dializy przy użyciu sztucznej nerki. Może to być wszczepialna nerka lub nerka do noszenia. To może nie być żadna z tych rzeczy. To może być nowa terapia, to może być coś cyfrowego. Nic nie jest poza stołem.”

pacjenci przy stole

przez cały proces przyznawania nagród HHS dba o to, aby głosy pacjentów były słyszalne, w tym o przyznaniu dodatkowej nagrody, patient innovator challenge.

„To jest coś, co czuję bardzo mocno” – powiedział Simcox. „Musimy zrozumieć, przez co przechodzą pacjenci. Więc moje biuro jest odpowiedzialne za projektowanie skoncentrowane na człowieku i myślenie projektowe. Mapowanie podróży, stawianie się w sytuacji użytkownika, pacjenta lub klienta, bez tego nie możemy odnieść sukcesu. Rozpoczęliśmy kolejną nagrodę, która ma nagrodzić cierpliwych innowatorów. Wielu z nich siedzi w fotelach do dializ przez wiele godzin w tygodniu i wymyślają hacki dla własnej opieki, mają myśli. Dlaczego to urządzenie wygląda tak? To bolesne i niezręczne, myślę, że mógłbym zaprojektować coś lepszego.”

Sedor wspomniał, że komitet sterujący KidneyX obejmuje co najmniej jednego pacjenta i szuka dodatkowych możliwości włączenia głosów pacjentów.

„mówienie jako lekarz, wiesz co? To, czego chcę, niekoniecznie jest ważne dla moich pacjentów przez cały czas. nauczyłem się tego w pikach ” – powiedział. „Tak więc coraz częściej w wielu inicjatywach, w które osobiście jestem zaangażowany, pacjenci są tam od samego początku, a pacjenci są bardzo ważni, aby pomóc nam określić, na czym KidneyX powinien się skupić.”

ostatecznie w KidneyX chodzi o współpracę, a głos pacjenta należy uwzględnić.

” To właśnie lubię w tym podejściu. To gra ekosystemu ” – powiedział Holoubek. „Kiedy rozpoczęliśmy współpracę z HHS, byłem zaskoczony, jak wiele osób nie widzi siebie jako części rozwiązania. To zagłusza umysł. Niezależnie od tego, czy jesteś pacjentem, czy opiekunem, inżynierem tkanek, analitykiem danych, prawdopodobnie masz sposób na przyczynienie się do rozwoju nerki X, a ostatecznie do rozwiązania problemu.”

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.